Mobiele menu

From pluripotent stem cells to prime editing gene therapy for inherited cardiomyopathies

Projectomschrijving

Voor erfelijke hartspierziekten zijn geen genezende behandelingen beschikbaar. Een potentiële behandeling is prime editing, de nieuwste vorm van gentherapie. Hiermee kan de ziekmakende fout in het DNA hersteld worden.

Therapie ontwikkelen
Het doel van dit project is om gentherapieën voor erfelijke hartspierziekten te ontwikkelen. Dit zullen we doen door prime editing toe te passen op hartcellen afkomstig van pluripotente stamcellen (iPSCs) van patiënten met specifieke genetische fouten. Anderzijds zullen we de ethische kwesties en maatschappelijke voorkeuren omtrent gentherapie in kaart brengen. Vervolgens zullen we deze resultaten integreren in het biomedische onderzoek om zo een maatschappelijk verantwoorde genezende behandeling te ontwikkelen voor erfelijke hartspierziekten.

Opzetten vervolgonderzoek
De PLN Stichting en het Nederlands Hartinstituut zullen vervolgonderzoek opzetten en met betrokken partijen praten, om een vervolg van de behaalde resultaten te garanderen.

Kenmerken

Projectnummer:
10250022110004
Looptijd: 42%
Looptijd: 42 %
2021
2027
Onderdeel van programma:
Gerelateerde subsidieronde:
Projectleider en penvoerder:
E van Rooij
Verantwoordelijke organisatie:
Netherlands Heart Institute