Are ursodeoxycholic acid, mesalazine, thiopurines, and non-steroidals efficacious and cost-effective in primary sclerosing cholangitis? A nationwide study

Primaire scleroserende cholangitis (PSC) is een ziekte van de galwegen die jongvolwassenen treft en gemiddeld na 21 jaar leidt tot levertransplantatie of overlijden. Er is tot nu toe geen bewezen effectieve behandeling. De meerderheid van deze mensen lijdt ook aan inflammatoire darmziekte. 

Studie

In dit project zijn gegevens van de landelijke EpiPSC registry uitgebreid gebaseerd op informatie uit 3-maandelijkse patient reported outcome measures (PROM’s) – door patiënten gerapporteerde kwaliteit van leven en ervaren gezondheid – en een link met een landelijke farmacie database. Dit heeft een schat aan data opgeleverd over het natuurlijk verloop van de ziekte, ziektelast en kwaliteit van leven. 
Om de dagelijkse ziektelast te meten is een speciale App ontwikkeld. Deze heeft belangrijke inzichten opgeleverd over bijvoorbeeld vermoeidheid en hoe jeuk aan omgevingstemperatuur is gekoppeld. 
Met behulp van modellering is berekend welke van de veel gebruikte medicatie nu werkelijk het voortschrijden van de ziekte vermindert en kosteneffectief is. 

Resultaten

Het blijkt dat ursodeoxycholzuur (UDCA) de kans op het optreden van galgangkanker en galblaaskanker significant vermindert en daarmee de prognose van PSC verbetert. Voorschrijven van een lage onderhoudsdosis UDCA wordt dan ook geadviseerd.

Nieuwe ontwikkeling

De EpiPSC registry wordt momenteel gebruikt als format voor de ontwikkeling van de International PSC Registry, die de ambitie heeft om de nieuwe internationale standaard voor PSC databases te worden.
 

Samenvatting bij start

Primary sclerosing cholangitis (PSC) is een ernstige galwegziekte die jonge mensen treft.
Het meest voorgeschreven medicijn is ursodeoxylcholzuur. Maar na 20 jaar onderzoek is de waarde hiervan nog immer onduidelijk. PSC gaat vaak gepaard met colitis ulcerosa (UC), wat de kans op dikke darmkanker 10 keer verhoogt vergeleken met UC. Bij PSC/UC is weinig bekend over beschermende medicatie hiervoor. 

Studie en verwachte resultaten

In de afgelopen 5 jaar hebben wij de EpiPSC database (DB) gebouwd, die 695 PSC-patiënten bevat. Deze krijgt koppelingen met landelijke farmaciedatabases, die sinds 2003 95% van de voorgeschreven medicatie in Nederland bevatten.
Met dit ideale platform worden observationele studies uitgevoerd naar het effect van vaak gebruikte medicijnen bij PSC-patiënten op late uitkomsten, wat nooit met klinische trials kan. Budgeteffecten van veranderingen in voorschrijfgedrag volgend op nieuwe richtlijnen die voortkomen uit onze studie, zullen worden bestudeerd vanuit overheids- en verzekeraarsperspectief.

Meer informatie

• Zeldzame galwegziekte alleen te begrijpen met gedetailleerde data Interview met Cyriel Ponsioen, november 2024)