Gene-corrected stem cells for curative treatment of SCID

Genetisch gemodificeerde stamcellen voor genezing van een ernstige gecombineerde afweerstoornis.
Bij SCID (ernstige gecombineerde afweerstoornis) zijn T lymfocyten, de belangrijkste cellen van het specifieke afweersysteem, afwezig. Kinderen met deze aandoening kunnen behandeld worden met beenmergtransplantatie, maar zonder geschikte donor (wat in het merendeel van de gevallen zo is) overlijden de kinderen aan ernstige infecties. Gentherapie kan dan een oplossing bieden. De huidige subsidie richt zich op een erg lastig gen voor de gentherapie bij SCID, namelijk het RAG1 gen, dat direct bij de ontwikkeling van lymfocyten is betrokken. Wij gaan stamcellen van de patiënt modificeren zodat er met een kreupel virus weer een goede kopie van het RAG1 gen ingebracht wordt. Gebaseerd op onderzoek in muizen en met patiënten cellen willen we aantonen dat er weer afweercellen ontstaan en dat dit veilig kan geschieden. Uiteindelijk mondt het project uit in een klinische studie.

Producten

Titel: Orphan drug designation granted for the treatment of RAG1-SCID
Titel: Correcting RAG1-SCID by self-inactivating lentiviral vector-mediated gene transfer; towards the clinic
Titel: Transplantation of human SCID stem cells in NSG mice gives new insights into human T-cell development and reveals where SCID mutations act
Titel: Finding levels of RAG1 expression that will correct RAG1 Severe Combined Immunodeficiency
Titel: Successful correction of Rag1 Severe Combined Immunodeficiency at clinically relevant vector copy numbers
Titel: Self-Inactivating Lentiviral Vectors for Correction of Rag1 Severe Combined Immunodeficiency
Titel: Elsevier

Snel naar

Kenmerken

Projectnummer:
113302002
Looptijd: 100%
2013
2022
Gerelateerde programma's:
  • Priority Medicines zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen (Rare)
Gerelateerde subsidieronde:
Priority Medicines Rare SA
Projectleider en penvoerder:
Prof. dr. F.J.T. Staal
Verantwoordelijke organisatie:
Leiden University Medical Center