Human gamma globin gene activation to treat thalassemia and sickle cell anemia
Sikkelcelanemie en thalassemie ontstaan door genetische fouten in de productie van gamma en bèta globuline. Deze eiwitten zijn onderdeel van de rode kleurstof die dient voor het binden van zuurstof in rode bloedcellen. De onderzoekers ontwikkelden een systeem waarmee goed werkende globuline-genen in voorlopercellen van rode bloedcellen kunnen worden gebracht. Dat lukte met behulp van een speciaal virus bij cellen in weefselkweek. Maar een goedkopere en mondiaal toepasbare therapie is niet het inbrengen van genen, maar het vinden van genen of eiwitten die bestaande genen aanzetten om de tekortkomingen in sikkelcelanemie en thalassemie te compenseren. Daartoe is een techniek opgezet om snel grote hoeveelheden van deze zogeheten transcriptiefactoren te screenen op hun werkzaamheid. Die transcriptiefactoren zijn stukjes erfelijk materiaal die sets van genen aan- en uit kunnen zetten. De Rotterdamse techniek is ingezet voor het vinden van transcriptiefactoren voor gamma-globuline.
Producten
Titel: Ubiquitous expression of the rtTA2S-M2
inducible system in transgenic mice driven by the human hnRNPA2B1/CBX3 CpG island.
Auteur: Katsantoni EZ, Anghelescu NE, Rottier R, Moerland M, Antoniou M, de Crom R, Grosveld F, Strouboulis J.
Auteur: Katsantoni EZ, Anghelescu NE, Rottier R, Moerland M, Antoniou M, de Crom R, Grosveld F, Strouboulis J.
Titel: Dynamic regulation of Gata factor levels is more important than their identity.
Auteur: Ferreira R., Wai A, Shimizu R, Gillemans N, Rottier R, Lindern MV, Ohneda K, Grosveld F, Yamamoto M, Philipsen S.
Auteur: Ferreira R., Wai A, Shimizu R, Gillemans N, Rottier R, Lindern MV, Ohneda K, Grosveld F, Yamamoto M, Philipsen S.
Titel: Increased gamma-globin gene expression in beta-thalassemia intermedia patients correlates with a mutation in 3'HS1.
Auteur: Papachatzopoulou A, Kaimakis P, Pourfarzad F, Menounos PG, Evangelakou P, Kollia P, Grosveld FG, Patrinos GP.
Magazine: American Journal of Hematology
Auteur: Papachatzopoulou A, Kaimakis P, Pourfarzad F, Menounos PG, Evangelakou P, Kollia P, Grosveld FG, Patrinos GP.
Magazine: American Journal of Hematology
Titel: Transcriptome analysis reveals aberrant Gata3-dependent signalling
pathways in the murine epidermis and hair follicles
Auteur: Kurek D, Garinis GA, van Doorninck J, van der Wees J and Grosveld F.
Auteur: Kurek D, Garinis GA, van Doorninck J, van der Wees J and Grosveld F.
Titel: Multiple interactions between regulatory regions are required to stabilize an active chromatin hub.
Auteur: Patrinos GP, de Krom M, de Boer E, Langeveld A, Imam AM, Strouboulis J, de Laat W, Grosveld FG.
Magazine: Genes and Development
Auteur: Patrinos GP, de Krom M, de Boer E, Langeveld A, Imam AM, Strouboulis J, de Laat W, Grosveld FG.
Magazine: Genes and Development
Titel: Gata1 regulates dendritic cell development and survival.
Auteur: Gutierrez L, Nikolic T, van Dijk TB, Hammad H, Vos N, Willart M, Grosveld F, Philipsen S, Lambrecht BN.
Auteur: Gutierrez L, Nikolic T, van Dijk TB, Hammad H, Vos N, Willart M, Grosveld F, Philipsen S, Lambrecht BN.
Titel: Stable Expression of Human Growth Hormone over 50 generations in Transgenic Insect Larvae.
Auteur: Markaki, M., Drabek, D., Livadaras, I., Craig, R., Grosveld, F., Savakis C.
Auteur: Markaki, M., Drabek, D., Livadaras, I., Craig, R., Grosveld, F., Savakis C.
Titel: Isolation and characterization of hematopoietic transcription factor complexes by in vivo biotinylation tagging and mass spectrometry.
Auteur: Grosveld F, Rodriguez P, Meier N, Krpic S, Pourfarzad F, Papadopoulos P, Kolodziej K, Patrinos GP, Hostert A, Strouboulis J.
Magazine: Annals of the New York Academy of Sciences
Auteur: Grosveld F, Rodriguez P, Meier N, Krpic S, Pourfarzad F, Papadopoulos P, Kolodziej K, Patrinos GP, Hostert A, Strouboulis J.
Magazine: Annals of the New York Academy of Sciences
Titel: Rab6 regulates transport and targeting of exocytotic carriers.
Auteur: Grigoriev I, Splinter D, Keijzer N, Wulf PS, Demmers J, Ohtsuka T, Modesti M, Maly IV, Grosveld F, Hoogenraad CC, Akhmanova A.
Auteur: Grigoriev I, Splinter D, Keijzer N, Wulf PS, Demmers J, Ohtsuka T, Modesti M, Maly IV, Grosveld F, Hoogenraad CC, Akhmanova A.
Titel: Isolation of transcription factor complexes by in vivo biotinylation tagging and direct binding to streptavidin beads.
Auteur: Rodriguez P, Braun H, Kolodziej KE, de Boer E, Campbell J, Bonte E, Grosveld F, Philipsen S, Strouboulis J.
Magazine: Methods in Molecular Biology
Auteur: Rodriguez P, Braun H, Kolodziej KE, de Boer E, Campbell J, Bonte E, Grosveld F, Philipsen S, Strouboulis J.
Magazine: Methods in Molecular Biology
Titel: Atherogenic, enlarged and dysfunctional HDL in human PLTP/ApoAI double transgenic mice.
Auteur: Moerland M, Samyn H, van Gent T, Jauhiainen M, Metso J, van Haperen R, Grosveld F, van Tol A, de Crom R.
Auteur: Moerland M, Samyn H, van Gent T, Jauhiainen M, Metso J, van Haperen R, Grosveld F, van Tol A, de Crom R.
Titel: Inducible expression of phospholipid transfer protein (PLTP) in transgenic mice: acute effects
of PLTP on lipoprotein metabolism.
Auteur: Moerland M, Anghelescu N, Samyn H, van Haperen R, van Gent T, Strouboulis J, van Tol A, Grosveld F, de Crom R.
Auteur: Moerland M, Anghelescu N, Samyn H, van Haperen R, van Gent T, Strouboulis J, van Tol A, Grosveld F, de Crom R.
Titel: Gata-3 is an essential regulator of mammary-gland morphogenesis and luminal-cell differentiation.
Auteur: Asselin-Labat ML, Sutherland KD, Barker H, Thomas RM, Shackleton M, Forrest NC, Hartley L, Robb L, Grosveld F, van der Wees J, Lindeman GJ, Visvader JE.
Auteur: Asselin-Labat ML, Sutherland KD, Barker H, Thomas RM, Shackleton M, Forrest NC, Hartley L, Robb L, Grosveld F, van der Wees J, Lindeman GJ, Visvader JE.
Titel: Inter-chromosomal gene regulation in the
mammalian cell nucleus.
Auteur: de Laat W, Grosveld F.
Auteur: de Laat W, Grosveld F.
Titel: beta -globin Active Chromatin Hub formation in differentiating erythroid cells and in p45 NF-E2 knockout mice.
Auteur: Kooren J, Palstra RJ, Klous P, Splinter E, von Lindern M, Grosveld F, de Laat W.
Auteur: Kooren J, Palstra RJ, Klous P, Splinter E, von Lindern M, Grosveld F, de Laat W.
Titel: GATA-1 forms distinct activating and repressive complexes in erythroid cells.
Auteur: Rodriguez P, Bonte E, Krijgsveld J, Kolodziej KE, Guyot B, Heck AJ, Vyas P, de Boer E, Grosveld F, Strouboulis J.
Magazine: EMBO Journal
Auteur: Rodriguez P, Bonte E, Krijgsveld J, Kolodziej KE, Guyot B, Heck AJ, Vyas P, de Boer E, Grosveld F, Strouboulis J.
Magazine: EMBO Journal
Titel: Increased gamma-globin gene
expression in beta-thalassemia intermedia patients correlates with a
mutation in 3'HS1.
Auteur: Papachatzopoulou A, Kaimakis P, Pourfarzad F, Menounos PG, Evangelakou P, Kollia P, Grosveld FG, Patrinos GP.
Auteur: Papachatzopoulou A, Kaimakis P, Pourfarzad F, Menounos PG, Evangelakou P, Kollia P, Grosveld FG, Patrinos GP.
Titel: CTCF mediates long-range chromatin looping and local histone modification in the beta-globin locus.
Auteur: Splinter E, Heath H, Kooren J, Palstra RJ, Klous P, Grosveld F, Galjart N, de Laat W.
Magazine: Genes and Development
Auteur: Splinter E, Heath H, Kooren J, Palstra RJ, Klous P, Grosveld F, Galjart N, de Laat W.
Magazine: Genes and Development
Titel: Differentiation and gene regulation.
Auteur: Grosveld FG, Duboule D.
Auteur: Grosveld FG, Duboule D.
Titel: Transcription Factor Sp3 knockout mice
display serious cardiac malformations.
Auteur: van Loo PF, Mahtab EA, Wisse LJ, Hou J, Grosveld F, Suske G, Philipsen S, Gittenberger-de Groot AC.
Auteur: van Loo PF, Mahtab EA, Wisse LJ, Hou J, Grosveld F, Suske G, Philipsen S, Gittenberger-de Groot AC.
Verslagen
Eindverslag
-