Real options to support decision making on reimbursement of expensive new inpatient drugs

In plaats van een standaard periode van 4 jaar te kiezen voor voorwaardelijke vergoeding is het beter om de duur van de periode per behandeling aan te passen. In dit onderzoek is een instrument ontwikkeld om de beste periode te bepalen, afhankelijk van zaken als de duur van de behandeling, de omvang van de patiëntenpopulatie en de duur van de ziekte. Tot 2012 betaalde de Nederlandse Zorgautoriteit 80% van de kosten van veel dure medicijnen die in ziekenhuizen gebruikt worden. De regeling “Dure Intramurale Geneesmiddelen” hielp ziekenhuizen de hoge kosten van dure innovatieve geneesmiddelen voor vaak levensbedreigende aandoeningen te dragen en zo “postcode zorg” te voorkomen. Geneesmiddelen kwamen voorwaardelijk op de regeling, dit betekent dat na 4 jaar opnieuw wordt bekeken of het middel aan de eisen van de regeling voldoet. In die tijd moeten fabrikant en artsen onderzoek doen naar de uitkomsten, kosten en doelmatigheid van het geneesmiddel. Sinds 2012 is de regeling aangepast en uitgebreid. Voorwaardelijke vergoeding is mogelijk voor alle medicijnen als onderdeel van besluitvorming over opname in het basispakket. De termijn voor voorwaardelijke vergoeding staat nog steeds op 4 jaar. De periode van 4 jaar is onderwerp van discussie. Zo is het soms al eerder duidelijk dat een medicijn niet (kosten)effectief is. Dan wordt dat medicijn ten onrechte nog een tijd vergoed. Omgekeerd kan de periode van 4 jaar te kort zijn om een middel voor een zeldzaam voorkomende ziekte goed te evalueren. Door goed te kijken naar de kosten en baten van een langere periode van voorwaardelijke vergoeding is een optimale en flexibele timing van beslissingen mogelijk. Waardoor bijvoorbeeld de vergoeding van een medicijn gestopt kan worden, zodra er voldoende bewijs is dat het niet kosteneffectief is. Er is gekeken naar twee varianten: vooraf vaststellen van de periode van voorwaardelijke vergoeding en een flexibele periode die aangepast kan worden gedurende de looptijd, dit laatste sluit aan bij de “reële optie methode” (ROM). Doel van dit onderzoek was: 1) het gebruik van de ROM en varianten daarop testen in casestudies met dure geneesmiddelen 2) een instrument ontwikkelen dat praktisch bruikbaar is bij keuzes over (voorwaardelijke) financiering van dure geneesmiddelen. We hebben een computer programma met gebruikersvriendelijk invulscherm ontwikkeld dat de beste periode berekent en toegepast op twee case studies. De eerste case studies gaat over het antischimmelmiddel voriconazole voor patiënten met ernstig verzwakte afweer. De tweede studie betreft oxaliplatin voor behandeling van darmkanker. Bij voriconazole bleek een kortere periode van voorwaardelijke vergoeding mogelijk, terwijl bij oxaliplatin de onzekerheid zo groot was, dat er beter meteen kon worden besloten. Bij de huidige registratie waren de kosten hoger dan de baten. Hoe langer een middel in het pakket zit, ook al is het voorwaardelijk, hoe lastiger het waarschijnlijk is om een middel na her evaluatie uit het pakket te halen. Daarom is een goed onderbouwde keuze van de duur van de periode van voorwaardelijke vergoeding belangrijk. Ons instrument kan daarbij helpen.