PreFrontAls: Searching for therapeutic interventions in frontotemporal dementia with C9ORF72 repeat expansions in the presymptomatic stage

Frontotemporale dementie (FTD) is na de ziekte van Alzheimer de meest voorkomende vorm van dementie bij personen jonger dan 65 jaar. Tot op heden is het niet mogelijk van FTD te genezen of het ziekteverloop te stoppen. Recent is een nieuwe erfelijke oorzaak voor FTD gevonden, namelijk een genetische verandering in het C9ORF72 gen. 

Doel en aanpak

Ons onderzoek is gericht op het ontwikkelen van een therapie. Dit doen we door het ziekteproces in cel en diermodellen na te bootsen om zo onze therapie te testen op effectiviteit.

In dit onderzoek hebben we gekozen voor de antisense oligonucleotiden (AON) therapie. Dit zijn kleine moleculen die binden aan de genetische verandering in het C9ORF72 gen. In onze cel modellen bleek deze therapie effectief waardoor we de stap naar diermodellen konden maken. In het zebravis model bestuderen we de effecten op celdood wanneer het toxisch product dat FTD veroorzaakt wordt aangemaakt. Op deze manier verwachten we de verstoorde cel functie in kaart te brengen en het ziekteproces te stoppen of te vertragen door AONs toe te voegen aan het aquarium water. Dit zal een vervolgonderzoek zijn van dit project.

Meer informatie

Snel naar

Kenmerken

Projectnummer:
733051042
Looptijd: 100%
2015
2020
Gerelateerde programma's:
Gerelateerde subsidieronde:
Cross Disease - Preventive strategies
Projectleider en penvoerder:
Prof. dr. J.C. van Swieten
Verantwoordelijke organisatie:
Erasmus MC