The effect of simvastatin on the cognitive deficits of children with Neurofibromatosis 1: translating findings from mouse models to patients
Mede gefinancieerd door de Hersenstichting.
Kinderen met de hersenaandoening neurofibromatose 1 hebben vaak problemen met leren en andere cognitieve vaardigheden. In studies bij muizen is gebleken dat simvastatine, een medicijn dat al wordt gebruikt als cholesterolverlager, een positief effect kan hebben op cognitie. In dit project gaan de onderzoekers het effect van behandeling met simvastatine in kinderen bekijken. Hierbij wordt gekeken naar het effect van simvastatine op cognitieve vaardigheden, schoolprestaties, gedrag en kwaliteit van leven.
Producten
Titel: Translational research; clinical trials in cognitive developmental disorders
Auteur: Thijs van der Vaart, MSc1,2,3, Ellen Plasschaert, MSc4,5, André B. Rietman, MSc3,6, Marleen Renard, MD7, Rianne Oostenbrink, MD PhD2,3, Annick Vogels, MD PhD4,5, Marie-Claire Y. (M.C.Y.) de Wit, MD PhD3,6, Mie-Jef Descheemaeker, MSc5, Yvonne Vergouwe, PhD8, Coriene E. Catsman-Berrevoets, MD PhD3,6, Eric Legius, MD PhD*4,5, Ype Elgersma, PhD*1,3 , Henriëtte A. Moll, MD PhD2,3
1 Department of Neuroscience;
2 Department of Pediatrics,
3 ENCORE Expertise center for neurodevelopmental disorders,
Titel: Simvastatin for cognitive deficits and behavioural problems in patients with neurofibromatosis type 1 (NF1-SIMCODA): a randomised, placebo-controlled trial
Auteur: Thijs van der Vaart, Ellen Plasschaert, André B Rietman, Marleen Renard, Rianne Oostenbrink, Annick Vogels, Marie-Claire Y de Wit, Mie-Jef Descheemaeker, Yvonne Vergouwe, Coriene E Catsman-Berrevoets, Eric Legius, Ype Elgersma, Henriëtte A Moll
Magazine: Lancet Neurology
Auteur: Thijs van der Vaart, Ellen Plasschaert, André B Rietman, Marleen Renard, Rianne Oostenbrink, Annick Vogels, Marie-Claire Y de Wit, Mie-Jef Descheemaeker, Yvonne Vergouwe, Coriene E Catsman-Berrevoets, Eric Legius, Ype Elgersma, Henriëtte A Moll
Magazine: Lancet Neurology
Verslagen
Eindverslag
“Onderzoek bij muizen suggereerde dat simvastatine de leerproblemen bij neurofibromatose type 1 mogelijk kon verhelpen”, aldus prof.dr. Ype Elgersma van de afdeling Neurowetenschappen. Een klein onderzoek in de Verenigde Staten met patiënten leek dat beeld te bevestigen.
Prof.dr. Henriëtte Moll, kinderarts in het Erasmus MC–Sophia kinderziekenhuis: “Als gevolg van deze indicaties zijn er wereldwijd veel kinderen die het medicijn krijgen. Niemand wist echter helemaal zeker of het ook echt werkt bij patiënten. In dit onderzoek tonen we aan dat simvastatine niet werkt voor de leerproblemen van kinderen met deze aandoening.”
Voor het onderzoek kregen 84 kinderen van 8 tot 16 jaar gedurende een jaar iedere dag een pil: in de ene pil zat simvastatine, in het andere een placebo. De kinderen, de ouders en de onderzoekers wisten tijdens het onderzoek niet welke van de twee het kind kreeg. Aan het begin en aan het einde werden de kinderen getest op leer- en gedragsproblemen. Aan het einde bleek dat kinderen met simvastatine niet beter scoorden dan de kinderen die een placebo hadden ontvangen.