Mobiele menu

HYDRO-PROTECT: HYDROchlorothiazide to PROTECT polycystic kidney disease patients and improve their quality of life

Projectomschrijving

Hydrochloorthiazide voor behoud van nierfunctie en kwaliteit van leven bij familiaire cystenieren

Familiaire cystenieren is een erfelijk ziektebeeld waarbij patiënten vele cysten vormen in beide nieren. Dit leidt in de meerderheid van de gevallen tot nierfalen waarvoor dialyse of transplantatie nodig is.

Sinds kort is het eerste effectieve medicijn beschikbaar: tolvaptan. Met dit medicijn kan nierfalen met 5 tot 10 jaar worden uitgesteld. Helaas gaat gebruik van tolvaptan gepaard met bijwerkingen in de vorm van zeer hoge urineproductie (6 tot 8 liter per dag). Hierdoor wordt tolvaptan niet door iedereen verdragen.

Onderzoek en verwachte uitkomsten

Uit recent kleinschalig onderzoek is gebleken dat toevoegen van het medicijn ‘hydrochloorthiazide’ aan tolvaptan de urineproductie met een kwart vermindert. Ook waren er aanwijzingen dat deze combinatie de bescherming van de nier kan bevorderen.

In dit HYDRO-PROTECT wordt in een 3-jarig onderzoek met 300 patiënten onderzocht of de combinatie hydrochloorthiazide en tolvaptan inderdaad leidt tot minder bijwerkingen en betere bescherming van de nierfunctie dan tolvaptan alleen.

Verslagen


Samenvatting van de aanvraag

RESEARCH QUESTION There is only one effective treatment for polycystic kidney disease (PKD): the vasopressin V2 receptor antagonist (V2RA) tolvaptan. If started early, V2RA-treatment can postpone kidney failure by 5-10 years. As a side-effect V2RA-treatment causes increased urine production of 6-8 L per day, which impacts tolerability and limits implementation in clinical care. In a pilot RCT by our group, hydrochlorothiazide (HCT) decreased urine production by 25%, improved quality of life and showed indications of potentiating the V2RA renoprotective effect. If proven true, this would imply that adding HCT to a V2RA would lead to health benefit in a very cost-effective way. HYPOTHESIS Addition of HCT will improve the renoprotective effect of V2RAs in PKD patients, while simultaneously mitigating side-effects and improving quality of life. STUDY DESIGN Double-blind, randomized placebo-controlled 3-year trial testing superiority. STUDY POPULATION Adult PKD-patients on stable dose of V2RA-treatment without contra-indications to HCT INTERVENTION Oral Hydrochlorothiazide 25 mg once daily OUTCOME MEASURES Rate of kidney function decline as calculated with linear mixed models, quality of life, V2RA dose used, V2RA discontinuation rate, 24-hour urine volume and safety. SAMPLE SIZE/DATA-ANALYSIS Estimated sample size is 300 patients. Data analysis will be performed by an independent statistician who will assess differences in outcome measures between HCT and placebo, in an intention to treat analysis.

Kenmerken

Projectnummer:
10140022010010
Looptijd: 42%
Looptijd: 42 %
2021
2027
Onderdeel van programma:
Gerelateerde subsidieronde:
Projectleider en penvoerder:
Bais
Verantwoordelijke organisatie:
Universitair Medisch Centrum Groningen