PSIDER-Heart: From pluripotent stem cells to prime editing gene therapy for inherited cardiomyopathies
Voor erfelijke hartspierziekten zijn geen genezende behandelingen beschikbaar. Een potentiële behandeling is prime editing, de nieuwste vorm van gentherapie. Hiermee kan de ziekmakende fout in het DNA hersteld worden.
Therapie ontwikkelen
Het doel van dit project is om gentherapieën voor erfelijke hartspierziekten te ontwikkelen. Dit zullen we doen door prime editing toe te passen op hartcellen afkomstig van pluripotente stamcellen (iPSCs) van patiënten met specifieke genetische fouten. Anderzijds zullen we de ethische kwesties en maatschappelijke voorkeuren omtrent gentherapie in kaart brengen. Vervolgens zullen we deze resultaten integreren in het biomedische onderzoek om zo een maatschappelijk verantwoorde genezende behandeling te ontwikkelen voor erfelijke hartspierziekten.
Opzetten vervolgonderzoek
De PLN Stichting en het Nederlands Hartinstituut zullen vervolgonderzoek opzetten en met betrokken partijen praten, om een vervolg van de behaalde resultaten te garanderen.
Producten
Titel: Personalized sudden cardiac death risk prediction in genetic heart diseases: Beyond one-size-fits-all
Auteur: Myrthe Y C van der Heide, Tom E Verstraelen, Arthur A M Wilde
Magazine: Heart Rhythm
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40749961/
Auteur: Myrthe Y C van der Heide, Tom E Verstraelen, Arthur A M Wilde
Magazine: Heart Rhythm
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40749961/
Titel: Editorial: Advances in pluripotent stem cell-based in vitro models of the human heart for cardiac physiology, disease modeling and clinical applications.
Auteur: Prondzynski M, Pioner JM, Sala L, Bellin M, Meraviglia V
Magazine: Frontiers in Physiology
Link: https://europepmc.org/article/MED/38440346
Auteur: Prondzynski M, Pioner JM, Sala L, Bellin M, Meraviglia V
Magazine: Frontiers in Physiology
Link: https://europepmc.org/article/MED/38440346
Titel: Long-term reliability of the phospholamban (PLN) p.(Arg14del) risk model in predicting major ventricular arrhythmia: a landmark study
Auteur: Myrthe Y C van der Heide, Tom E Verstraelen, Freyja H M van Lint, Laurens P Bosman, Remco de Brouwer, Virginnio M Proost, Esmée van Drie, Karim Taha, Aeilko H Zwinderman, Cathelijne Dickhoff, Bas A Schoonderwoerd, Tjeerd Germans, Arjan C Houweling, Juan R Gimeno-Blanes, Paul A van der Zwaag, Rudolf A de Boer, Moniek G P J Cox, J Peter van Tintelen, Arthur A M Wilde
Magazine: Europace
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38558121/
Auteur: Myrthe Y C van der Heide, Tom E Verstraelen, Freyja H M van Lint, Laurens P Bosman, Remco de Brouwer, Virginnio M Proost, Esmée van Drie, Karim Taha, Aeilko H Zwinderman, Cathelijne Dickhoff, Bas A Schoonderwoerd, Tjeerd Germans, Arjan C Houweling, Juan R Gimeno-Blanes, Paul A van der Zwaag, Rudolf A de Boer, Moniek G P J Cox, J Peter van Tintelen, Arthur A M Wilde
Magazine: Europace
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38558121/
Titel: Harnessing extracellular vesicles to deliver genetic medicine for cardiac repair
Auteur: Songpu Xie, Nazma F Ilahibaks, Zhiyong Lei, Joost P G Sluijter
Magazine: Nanomedicine (Lond)
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40326048/
Auteur: Songpu Xie, Nazma F Ilahibaks, Zhiyong Lei, Joost P G Sluijter
Magazine: Nanomedicine (Lond)
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40326048/
Titel: Characteristics and pharmacological responsiveness in hiPSC models of inherited cardiomyopathy
Auteur: Merel Gerritse, Willem B van Ham, Chris Denning, Toon A B van Veen, Renee G C Maas
Magazine: Pharmacol Ther
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40250811/
Auteur: Merel Gerritse, Willem B van Ham, Chris Denning, Toon A B van Veen, Renee G C Maas
Magazine: Pharmacol Ther
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40250811/
Titel: Dexrazoxane protects against doxorubicin-induced cardiotoxicity in susceptible human living myocardial slices: A proof-of-concept study
Auteur: Jort S A van der Geest, Ilse R Kelters, Bauke Arends, Willem B van Ham, Ernest Diez Benavente, Thirza A Lapré, Petra van der Kraak, Pim van der Harst, Arco J Teske, Andreas Dendorfer, M Mostafa Mokhles, Pieter A Doevendans, Teun P de Boer, Linda W van Laake, Joost P G Sluijter, Vasco Sampaio-Pinto
Magazine: Br J Pharmacol
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40437840/
Auteur: Jort S A van der Geest, Ilse R Kelters, Bauke Arends, Willem B van Ham, Ernest Diez Benavente, Thirza A Lapré, Petra van der Kraak, Pim van der Harst, Arco J Teske, Andreas Dendorfer, M Mostafa Mokhles, Pieter A Doevendans, Teun P de Boer, Linda W van Laake, Joost P G Sluijter, Vasco Sampaio-Pinto
Magazine: Br J Pharmacol
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40437840/
Titel: Epicardial adipose tissue and malignant ventricular arrhythmias in phospholamban p.(Arg14del) variant carriers
Auteur: Belend Mahmoud, Moniek G P J Cox, Remco de Brouwer, Myrthe Y C van der Heide, Thomas M Gorter, Laura M G Meems, Arthur A M Wilde, Dirk J van Veldhuisen, Rudolf A de Boer, B Daan Westenbrink
Magazine: Eur Heart J
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40067768/
Auteur: Belend Mahmoud, Moniek G P J Cox, Remco de Brouwer, Myrthe Y C van der Heide, Thomas M Gorter, Laura M G Meems, Arthur A M Wilde, Dirk J van Veldhuisen, Rudolf A de Boer, B Daan Westenbrink
Magazine: Eur Heart J
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40067768/
Titel: Cardiac organoids do not warrant additional moral scrutiny
Auteur: Jannieke N Simons , Rieke van der Graaf , Johannes Jm van Delden
Magazine: BMC Med Ethics
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38773517/
Auteur: Jannieke N Simons , Rieke van der Graaf , Johannes Jm van Delden
Magazine: BMC Med Ethics
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38773517/
Titel: Unraveling the Pathophysiological Mechanisms of Phospholamban R14del Cardiomyopathy: A Comprehensive Overview
Auteur: Renee G C Maas, Luuk Kerckhaert, Judy Broersma, Evangelia G Kranias, Pieter A Doevendans, Joost P G Sluijter, Francesca Stillitano
Magazine: Circ Heart Fail
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40990601/
Auteur: Renee G C Maas, Luuk Kerckhaert, Judy Broersma, Evangelia G Kranias, Pieter A Doevendans, Joost P G Sluijter, Francesca Stillitano
Magazine: Circ Heart Fail
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40990601/
Titel: The Role of Comorbidities and Lifestyle Factors in Disease Progression of Phospholamban Cardiomyopathy
Auteur: Belend Mahmoud, Myrthe Y C van der Heide, Moniek G P J Cox, Tom E Verstraelen, Remco de Brouwer, Esmée van Drie, Arjan C Houweling, Anneline S J M Te Riele, Rudolf A de Boer, B Daan Westenbrink, Arthur A M Wilde
Magazine: Eur J Prev Cardiol
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39969823/
Auteur: Belend Mahmoud, Myrthe Y C van der Heide, Moniek G P J Cox, Tom E Verstraelen, Remco de Brouwer, Esmée van Drie, Arjan C Houweling, Anneline S J M Te Riele, Rudolf A de Boer, B Daan Westenbrink, Arthur A M Wilde
Magazine: Eur J Prev Cardiol
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39969823/
Titel: Insights into pegRNA design from editing of the cardiomyopathy-associated phospholamban R14del mutation
Auteur: Bing Yao, Qiangbing Yang, Christian J B Snijders Blok, Mark A Daniels, Pieter A Doevendans, Raymond Schiffelers, Joost P G Sluijter, Zhiyong Lei
Magazine: FEBS Lett
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40552689/
Auteur: Bing Yao, Qiangbing Yang, Christian J B Snijders Blok, Mark A Daniels, Pieter A Doevendans, Raymond Schiffelers, Joost P G Sluijter, Zhiyong Lei
Magazine: FEBS Lett
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40552689/
Titel: Extracellular vesicles in cardiovascular homeostasis and disease: potential role in diagnosis and therapy
Auteur: Junjie Xiao, Joost P G Sluijter
Magazine: Nat Rev Cardiol
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40045042/
Auteur: Junjie Xiao, Joost P G Sluijter
Magazine: Nat Rev Cardiol
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40045042/
Titel: Identifying Predictors for Heart Failure Outcomes in Phospholamban p.(Arg14del)-Positive Individuals
Auteur: Myrthe Y C van der Heide, Tom E Verstraelen, Remco de Brouwer, Esmée van Drie, Virginnio M Proost, Freyja H M van Lint, Laurens P Bosman, Arjan C Houweling, Cathelijne Dickhoff, Tjeerd Germans, Bas A Schoonderwoerd, Juan R Gimeno-Blanes, Laura M G Meems, Anneline S J M Te Riele, Karin Y van Spaendonck-Zwarts, Moniek G P J Cox, Ahmad S Amin, J Peter van Tintelen, Rudolf A de Boer, Aeilko H Zwinderman, Arthur A M Wilde
Magazine: JACC Heart Fail
Auteur: Myrthe Y C van der Heide, Tom E Verstraelen, Remco de Brouwer, Esmée van Drie, Virginnio M Proost, Freyja H M van Lint, Laurens P Bosman, Arjan C Houweling, Cathelijne Dickhoff, Tjeerd Germans, Bas A Schoonderwoerd, Juan R Gimeno-Blanes, Laura M G Meems, Anneline S J M Te Riele, Karin Y van Spaendonck-Zwarts, Moniek G P J Cox, Ahmad S Amin, J Peter van Tintelen, Rudolf A de Boer, Aeilko H Zwinderman, Arthur A M Wilde
Magazine: JACC Heart Fail
Titel: Integrating Prime Editing and Cellular Reprogramming as Novel Strategies for Genetic Cardiac Disease Modeling and Treatment
Auteur: Bing Yao, Zhiyong Lei, Manuel A F V Gonçalves, Joost P G Sluijter
Magazine: Curr Cardiol Rep
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39259489/
Auteur: Bing Yao, Zhiyong Lei, Manuel A F V Gonçalves, Joost P G Sluijter
Magazine: Curr Cardiol Rep
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39259489/
Titel: Comparative Analysis of Methods for Assessing On-Target Gene Editing Efficiencies
Auteur: Bing Yao, Qiangbing Yang, Manuel A F V Gonçalves, Raymond Schiffelers, Joost P G Sluijter, Zhiyong Lei
Magazine: Methods Protoc
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40126241/
Auteur: Bing Yao, Qiangbing Yang, Manuel A F V Gonçalves, Raymond Schiffelers, Joost P G Sluijter, Zhiyong Lei
Magazine: Methods Protoc
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40126241/
Titel: Living myocardial slices: walking the path towards standardization
Auteur: Jort S A van der Geest, Teun P de Boer, Cesare M Terracciano, Thomas Thum, Andreas Dendorfer, Pieter A Doevendans, Linda W van Laake, Joost P G Sluijter, Vasco Sampaio-Pinto
Magazine: Cardiovasc Res
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40354127/
Auteur: Jort S A van der Geest, Teun P de Boer, Cesare M Terracciano, Thomas Thum, Andreas Dendorfer, Pieter A Doevendans, Linda W van Laake, Joost P G Sluijter, Vasco Sampaio-Pinto
Magazine: Cardiovasc Res
Link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40354127/
Titel: Potentials of stem cell-derived cardiomyocytes
Auteur: Renee GG Maas
Link: https://www.publicatie-online.nl/uploaded/flipbook/171877-Renee-Maas/
Auteur: Renee GG Maas
Link: https://www.publicatie-online.nl/uploaded/flipbook/171877-Renee-Maas/
Titel: Innovative strategies to enable prime editing of PLN R14Del-induced cardiomyopathy
Auteur: Yao Bing
Link: https://www.zonmw.nl
Auteur: Yao Bing
Link: https://www.zonmw.nl
Titel: Een Herstellend Hart: De belofte van gentherapie (A Healing Heart: The promise of gene therapy)
Auteur: Max Baggerman (director)
Auteur: Max Baggerman (director)