XCELL&T: stem cell-based gene therapy to treat X-linked early-onset blindness

X-gebonden juveniele retinoschisis (XLRS) is een erfelijke oogziekte waarvoor geen behandeling bestaat. XLRS veroorzaakt ernstig verlies van het gezichtsvermogen en zelfs blindheid op de kinderleeftijd. Ik ga een behandeling voor XLRS ontwikkelen met behulp van experimentele onderzoeksmodellen, op basis van patiënt-specifieke stamcellen en een diermodel.