Estimating the (cost-)effectiveness of e-health interventions in mental health using real-world data
Medische technologieën, zoals e-Health interventies voor psychische klachten, worden continue doorontwikkeld. In de afgelopen jaren heeft dit tot verbeteringen in de Nederlandse gezondheidszorg geleid, maar ook tot hogere kosten. Het is daarom van groot belang dat de kosteneffectiviteit van medische technologieën goed wordt onderzocht. Om vertekende resultaten te voorkomen wordt dit idealiter gedaan in een gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek. Echter, door de snelheid waarmee medische technologieën worden doorontwikkeld, is dit vaak onmogelijk. “Real-world data” biedt hiervoor een oplossing, maar het is onduidelijk hoe omgegaan moet worden met steeds andere versies van de medische technologie in de analyses. Samen met GGZ inGeest wordt daarom een methode ontwikkeld waarmee de kosteneffectiviteit van medische technologieën op valide wijze kan worden onderzocht. Ook zal een tool ontwikkeld worden zodat andere onderzoekers de ontwikkelde methode gemakkelijk kunnen gebruiken.
Verslagen
Eindverslag
Achtergrond
Digitale zorgtechnologieën, zoals e-healthtoepassingen in de geestelijke gezondheidszorg (GGZ), ontwikkelen zich snel. Nieuwe versies volgen elkaar vaak sneller op dan de tijd die nodig is om de (kosten)effectiviteit in een gerandomiseerde studie vast te stellen. Hierdoor moeten zorgaanbieders en beleidsmakers besluiten nemen over implementatie en opschaling, terwijl bewijs over de toegevoegde waarde nog beperkt is. Real-world data (RWD) bieden hiervoor een alternatief. Analyses met deze data zijn echter complex, omdat patiënten tijdens de behandeling kunnen wisselen, er sprake is van confounding en gegevens vaak onvolledig zijn.
Doelstelling(en)
Het doel van dit project was om methoden te ontwikkelen en te evalueren waarmee de (kosten)effectiviteit van snel veranderende medische technologie, en in het bijzonder e-health in de GGZ, betrouwbaar kan worden geschat met behulp van RWD. Daarnaast was het doel om deze methoden te vertalen naar praktisch bruikbare en openbaar beschikbare analysetools.
Onderzoeksdesign
Het project bestond uit drie onderdelen. Eerst is met een scoping review in kaart gebracht welke methoden beschikbaar zijn om te corrigeren voor treatment switching in observationele data. Vervolgens zijn deze methoden vergeleken in een grootschalige simulatiestudie met realistische GGZ-scenario’s, waarin zowel treatment switching als verschillende niveaus van missende data zijn meegenomen. Tot slot is op basis van de best presterende methode een R-tutorial ontwikkeld en getest met gebruikers via three-step test interviews.
Resultaten
Uit de review kwamen marginal structural models, g-computation en longitudinal targeted maximum likelihood estimation (LTMLE) naar voren als de meest veelbelovende methoden. In de simulatiestudie bleek LTMLE, in combinatie met predictive mean matching of lineaire imputatie, het meest robuust. Deze methode gaf de laagste vertekening en de meest betrouwbare schattingen voor effecten, kosten en net monetary benefit, ook bij veel missende data. De andere methoden waren gevoeliger voor modelkeuzes en imputatiestrategieën. Op basis van deze resultaten is een gebruiksvriendelijke R-tutorial ontwikkeld waarin LTMLE centraal staat.
Discussie, beperkingen en implicaties
Een belangrijke beperking is dat de evaluatie is gebaseerd op gesimuleerde data en op de aanname dat gegevens missing at random zijn. Dit is in de praktijk niet altijd het geval. Toch laten de resultaten zien dat LTMLE beter bestand is tegen de problemen die vaak voorkomen bij RWD met treatment switching dan gangbare alternatieven. Door deze methode te combineren met toegankelijke software en duidelijke uitleg, wordt het mogelijk om de (kosten)effectiviteit van snel veranderende e-health en andere medische technologie in de GGZ robuuster te evalueren.