Gen correctie als behandeling voor de vele verschillende metabole ziekten

Metabole ziekten treffen meer dan 10.000 families in Nederland. Ze zijn vaak moeilijk behandelbaar en vormen een belangrijke oorzaak van kindersterfte. Ongekende technologische vooruitgang maakt het nu mogelijk om de genetische oorzaak van vrijwel alle metabole ziekten te repareren. Met de nieuwste technieken wordt in dit project gen-correctie gereedschap ontwikkeld om metabole ziekten te behandelen. Om dit gereedschap naar de juiste plek in het lichaam te brengen worden transportsystemen ontworpen voor belangrijke organen (hersenen, beenmerg, oog). Door efficiëntie en veiligheid te testen voor 3 voorbeeld ziekten wordt de basis gelegd voor klinische behandelingen voor de vele verschillende metabole patiënten.