Op naar genezing van alfa-1 antitrypsine deficiëntie: focus op het endotheel!

Alfa-1 antitrypsine (AAT) is een belangrijk eiwit dat de long beschermt tegen neutrofiel elastase (NE), een enzym dat longblaasjes kapot maakt. Bij AAT deficiëntie (AATD) wordt minder of zelfs geen AAT gemaakt, en heeft NE vrij spel om de long kapot te maken. AATD is een erfelijke ziekte en genezing is niet mogelijk. 
Op dit moment is slechts 1 medicijn beschikbaar specifiek voor AATD, namelijk infuus met AAT. Echter helpen deze infusen nauwelijks, daarom denk ik dat er meer speelt dan alleen de afbraak van de longblaasjes door NE. Ik denk dat het probleem in de bloedvaten van de long zit: de kleine bloedvaatjes bieden onvoldoende ondersteuning, waardoor kapotte longblaasjes niet gerepareerd kunnen worden. In ons laboratorium hebben wij de allernieuwste technieken beschikbaar, waaronder de zogeheten “lung-on-chip”, waarmee wij onze hypothese perfect kunnen onderzoeken. De behoefte aan een effectief medicijn is enorm groot en dit onderzoek is een cruciale stap om dit te ontwikkelen.