REPAIR - PCD

Primaire Ciliaire Dyskinesie (PCD) is een zeldzame, erfelijke aandoening waarbij trilhaartjes in de luchtwegen niet goed werken. Hierdoor blijven slijm en bacteriën in de longen zitten, wat leidt tot ernstige, terugkerende luchtweginfecties en chronische longschade. Er is tot op heden nog geen behandeling die de oorzaak van de ziekte aanpakt. 

Nieuw onderzoek laat zien dat mRNA therapie de trilharen in de luchtwegen mogelijk weer kan laten werken. In dit project testen we verschillende mRNA therapieën op luchtwegcellen van patiënten met ernstige vormen van PCD. We kijken of de trilhaartjes hun normale structuur en beweging terug krijgen en of de behandeling veilig is. Mijn doel is om mRNA therapie geschikt te maken voor toekomstige klinische studies en uiteindelijk een persoonlijke, genezende behandeling te ontwikkelen voor mensen met PCD.