Leflunomide/hydroxychloroquine combinatie therapie voor het primaire sydroom van Sjögren (RepurpSS-II): een dubbelblinde gerandomiseerde placebo-gecontroleerde fase IIb studie ter bepaling van de effectiviteit, veiligheid en moleculaire vingerafdrukken

In het UMC Utrecht heeft de klinische studie (RepurpSS-II) laten zien dat een therapie met leflunomide en hydroxychloroquine op een veilige manier activiteit van de ziekte van Sjögren remt in patiënten. Deze betaalbare anti-reumatische medicijnen kunnen door middel van de combinatie van beide medicijnen een nieuwe toepassing krijgen. Het inzetten van bestaande medicijnen voor een andere aandoening wordt drug repurposing genoemd. 

Binnen dit project onderzocht het onderzoeksteam de effectiviteit, veiligheid en voorspellende biomarkers van deze combinatietherapie. De resultaten tonen aan dat de behandeling bij een groot deel van de patiënten leidt tot remming van B-cel-activiteit, auto-immuniteit en ontstekingsactiviteit. Daarnaast is het succes van de therapie te volgen en voorspellen door biomarkers, bijvoorbeeld door de aanwezigheid van bepaalde eiwitten in het bloed. 

Door het in kaart brengen van de biomarkerprofielen kan onnodige behandeling in de toekomst worden voorkomen bij ongeveer een derde van de patiënten. Daarnaast geeft het ook inzicht in de onderliggende mechanismen bij patiënten die minder goed reageren op de therapie, waardoor andere, meer gerichte behandelingen ingezet kunnen worden. De studie suggereert dat nieuwe, niet-invasieve methodes veelbelovend zijn bij deze profilering.