AAV mediated liver directed gene therapy for Crigler-Najjar syndrome, inherited unconjugated hyperbilirubinemia
Crigler-Najjar (CN) patiënten missen het lever enzym UGT1A1 en stapelen daardoor bilirubine op. Dit afbraakproduct veroorzaakt blijvende hersenschade. Vroeger overleden CN patiënten jong maar nu is er fototherapie mogelijk. Dit is een belastende behandeling die aan effectiviteit inboet waardoor een levertransplantatie uiteindelijk nodig is. Vanwege het tekort aan donoren en de nadelige effecten van levenslange immuunsuppressie, is levergentherapie een goed alternatief. In de Gunn-rat, het relevante diermodel voor SN, is aangetoond dat adeno-associated virale (AAV) gentherapie mogelijk lijkt. In deze ratten is een levenslange genezing verkregen. Maar de hoge dosis AAV die daarvoor nodig was, kan in patiënten een acute immuunreactie induceren waardoor het effect tijdelijk is. Om de dosering AAV te kunnen verlagen, zonder aan effectiviteit te verliezen, is er een 10 tot 20 keer efficiëntere dubbelstrengs scAAV-LP-1-UGT1A1 ontwikkeld. Hiervan is een lagere dosis voldoende voor volledige correctie van het serum bilirubine in de Gunn-rat.
Producten
Titel: Biliverdin Reductase inhibitors did not improve severe unconjugated hyperbilirubinemia in vivo
Auteur: van Dijk, Remco, Aronson, Sem J., de Waart, Dirk R., van de Graaf, Stan F., Duijst, Suzanne, Seppen, Jurgen, Elferink, Ronald Oude, Beuers, Ulrich, Bosma, Piter J.
Magazine: Scientific Reports
Auteur: van Dijk, Remco, Aronson, Sem J., de Waart, Dirk R., van de Graaf, Stan F., Duijst, Suzanne, Seppen, Jurgen, Elferink, Ronald Oude, Beuers, Ulrich, Bosma, Piter J.
Magazine: Scientific Reports
Titel: Prevalence and relevance of pre-existing anti-AAV immunity in the context of gene therapy for Crigler-Najjar syndrome
Auteur: Aronson, Sem, Veron, Philippe, Collaud, Fanny, Hubert, Aurelie, Delahais, Virginie, Honnet, Géraldine, de Knegt, Rob J., Junge, Norman, Baumann, Ulrich, Di Giorgio, Angelo, D'Antiga, Lorenzo, Ginocchio, Virginia Maria, Brunetti-Pierri, Nicola, Labrune, Philippe, Beuers, Ulrich, Bosma, Piter J., Mingozzi, Federico
Magazine: Human Gene Therapy
Auteur: Aronson, Sem, Veron, Philippe, Collaud, Fanny, Hubert, Aurelie, Delahais, Virginie, Honnet, Géraldine, de Knegt, Rob J., Junge, Norman, Baumann, Ulrich, Di Giorgio, Angelo, D'Antiga, Lorenzo, Ginocchio, Virginia Maria, Brunetti-Pierri, Nicola, Labrune, Philippe, Beuers, Ulrich, Bosma, Piter J., Mingozzi, Federico
Magazine: Human Gene Therapy
Titel: De Novo Donor-Specific HLA Antibody Formation in Two Patients With Crigler-Najjar Syndrome Type I Following Human Hepatocyte Transplantation With Partial Hepatectomy Preconditioning.
Auteur: Jorns C1, Nowak G1, Nemeth A2, Zemack H1, Mörk LM1, Johansson H1, Gramignoli R3, Watanabe M1, Karadagi A1, Alheim M4, Hauzenberger D4, van Dijk R5, Bosma PJ5, Ebbesen F6, Szakos A3, Fischler B2, Strom S3, Ellis E1, Ericzon BG1.
Magazine: American Journal of Transplantation
Auteur: Jorns C1, Nowak G1, Nemeth A2, Zemack H1, Mörk LM1, Johansson H1, Gramignoli R3, Watanabe M1, Karadagi A1, Alheim M4, Hauzenberger D4, van Dijk R5, Bosma PJ5, Ebbesen F6, Szakos A3, Fischler B2, Strom S3, Ellis E1, Ericzon BG1.
Magazine: American Journal of Transplantation
Titel: Adeno-associated viral vector serotype 5 poorly transduces liver in rat models.
Auteur: Montenegro-Miranda PS, Pañeda A, ten Bloemendaal L, Duijst S, de Waart DR, Aseguinolaza GG, Bosma PJ.
Magazine: PLoS ONE
Auteur: Montenegro-Miranda PS, Pañeda A, ten Bloemendaal L, Duijst S, de Waart DR, Aseguinolaza GG, Bosma PJ.
Magazine: PLoS ONE
Titel: Adeno-Associated Viral Vector Serotype 5 Poorly Transduces Liver in Rat Models
Auteur: Paula S. Montenegro-Miranda1*, Astrid Pan˜ eda2, Lysbeth ten Bloemendaal1, Suzanne Duijst1, Dirk R. de Waart1, Gloria Gonzalez Aseguinolaza2, Piter J. Bosma1
Auteur: Paula S. Montenegro-Miranda1*, Astrid Pan˜ eda2, Lysbeth ten Bloemendaal1, Suzanne Duijst1, Dirk R. de Waart1, Gloria Gonzalez Aseguinolaza2, Piter J. Bosma1
Titel: Towards Liver-Directed Gene Therapy for Crigler-Najjar Syndrome
Auteur: Paula S.MontenegroMiranda and Piter J. Bosma*
Magazine: Current Gene Therapy
Auteur: Paula S.MontenegroMiranda and Piter J. Bosma*
Magazine: Current Gene Therapy
Titel: A translationally optimized AAV-UGT1A1 vector drives safe and long-lasting correction of Crigler-Najjar syndrome.
Auteur: Giuseppe Ronzitti,1 Giulia Bortolussi,2 Remco van Dijk,3 Fanny Collaud,1 Severine Charles,1 Christian Leborgne,1 Patrice Vidal,1,4 Samia Martin,1 Bernard Gjata,1 Marcelo Simon Sola,1 Laetitia van Wittenberghe,1 Alban Vignaud,1 Philippe Veron,1 Piter J Bosma,3 Andres F Muro,2 and Federico Mingozzi1,
Magazine: Molecular Therapy Methods Clinical Development
Auteur: Giuseppe Ronzitti,1 Giulia Bortolussi,2 Remco van Dijk,3 Fanny Collaud,1 Severine Charles,1 Christian Leborgne,1 Patrice Vidal,1,4 Samia Martin,1 Bernard Gjata,1 Marcelo Simon Sola,1 Laetitia van Wittenberghe,1 Alban Vignaud,1 Philippe Veron,1 Piter J Bosma,3 Andres F Muro,2 and Federico Mingozzi1,
Magazine: Molecular Therapy Methods Clinical Development
Titel: Gene Replacement Therapy for Genetic Hepatocellular Jaundice
Auteur: van Dijk, Remco, Beuers, Ulrich, Bosma, Piter J.
Magazine: Clinical Reviews in Allergy and Immunology
Auteur: van Dijk, Remco, Beuers, Ulrich, Bosma, Piter J.
Magazine: Clinical Reviews in Allergy and Immunology
Titel: Mycophenolate mofetil impairs transduction of single-stranded adeno-associated viral vectors.
Auteur: Montenegro-Miranda PS, ten Bloemendaal L, Kunne C, de Waart DR, Bosma PJ.
Magazine: Human Gene Therapy
Auteur: Montenegro-Miranda PS, ten Bloemendaal L, Kunne C, de Waart DR, Bosma PJ.
Magazine: Human Gene Therapy
Titel: Ezetimibe: A biomarker for efficacy of liver directed UGT1A1 gene therapy for inherited hyperbilirubinemia
Auteur: Paula S. Montenegro-Miranda a,1, Nina Sneitz b,c,1, D. Rudi de Waart a, Lysbeth ten Bloemendaal a, Suzanne Duijst a, Robert J. de Knegt d, Ulrich Beuers a, Moshe Finel b, Piter J. Bosma a,⁎ a Tytgat Institute for Intestinal and Liver Research, Academic Medical Center of the University of Amsterdam, Meibergdreef 1105BK, Amsterdam, The Netherlands b Centre for Drug Research, Faculty of Pharmacy, University of Helsinki, PL 56 (Viikinkaari 5), 00014 Helsinki, Finland c Division of Pharmaceutic
Magazine: Biochimica et Biophysica Acta (BBA) - Molecular Basis of Disease
Auteur: Paula S. Montenegro-Miranda a,1, Nina Sneitz b,c,1, D. Rudi de Waart a, Lysbeth ten Bloemendaal a, Suzanne Duijst a, Robert J. de Knegt d, Ulrich Beuers a, Moshe Finel b, Piter J. Bosma a,⁎ a Tytgat Institute for Intestinal and Liver Research, Academic Medical Center of the University of Amsterdam, Meibergdreef 1105BK, Amsterdam, The Netherlands b Centre for Drug Research, Faculty of Pharmacy, University of Helsinki, PL 56 (Viikinkaari 5), 00014 Helsinki, Finland c Division of Pharmaceutic
Magazine: Biochimica et Biophysica Acta (BBA) - Molecular Basis of Disease
Titel: Polyinosinic acid blocks adeno-associated virus macrophage endocytosis in vitro and enhances adeno-associated virus liver-directed gene therapy in vivo.
Auteur: van Dijk R, Montenegro-Miranda PS, Riviere C, Schilderink R, ten Bloemendaal L, van Gorp J, Duijst S, de Waart DR, Beuers U, Haisma HJ, Bosma PJ.
Magazine: Human Gene Therapy
Auteur: van Dijk R, Montenegro-Miranda PS, Riviere C, Schilderink R, ten Bloemendaal L, van Gorp J, Duijst S, de Waart DR, Beuers U, Haisma HJ, Bosma PJ.
Magazine: Human Gene Therapy
Titel: Preclinical Development of an AAV8-hUGT1A1 Vector for the Treatment of Crigler-Najjar Syndrome
Auteur: Collaud, Fanny, Bortolussi, Giulia, Guianvarc’h, Laurence, Aronson, Sem J., Bordet, Thierry, Veron, Philippe, Charles, Severine, Vidal, Patrice, Sola, Marcelo Simon, Rundwasser, Stephanie, Dufour, Delphine G., Lacoste, Florence, Luc, Cyril, Wittenberghe, Laetitia v., Martin, Samia, Le Bec, Christine, Bosma, Piter J., Muro, Andres F., Ronzitti, Giuseppe, Hebben, Matthias, Mingozzi, Federico
Magazine: Molecular Therapy
Auteur: Collaud, Fanny, Bortolussi, Giulia, Guianvarc’h, Laurence, Aronson, Sem J., Bordet, Thierry, Veron, Philippe, Charles, Severine, Vidal, Patrice, Sola, Marcelo Simon, Rundwasser, Stephanie, Dufour, Delphine G., Lacoste, Florence, Luc, Cyril, Wittenberghe, Laetitia v., Martin, Samia, Le Bec, Christine, Bosma, Piter J., Muro, Andres F., Ronzitti, Giuseppe, Hebben, Matthias, Mingozzi, Federico
Magazine: Molecular Therapy
Titel: Disruption of HNF1a binding site causes inherited severe unconjugated hyperbilirubinemia.
Auteur: van Dijk R, Mayayo-Peralta I , Aronson SJ, Kattentidt-Mouravieva AA, van der Mark VA, de Knegt R, Oruc N, Beuers U, Bosma PJ.
Magazine: Journal of Hepatology
Auteur: van Dijk R, Mayayo-Peralta I , Aronson SJ, Kattentidt-Mouravieva AA, van der Mark VA, de Knegt R, Oruc N, Beuers U, Bosma PJ.
Magazine: Journal of Hepatology
Titel: In the rat liver, Adenoviral gene transfer efficiency is comparable to AAV.
Auteur: Montenegro-Miranda PS, Pichard V, Aubert D, Ten Bloemendaal L, Duijst S, de Waart DR, Ferry N, Bosma PJ.
Magazine: Gene Therapy
Auteur: Montenegro-Miranda PS, Pichard V, Aubert D, Ten Bloemendaal L, Duijst S, de Waart DR, Ferry N, Bosma PJ.
Magazine: Gene Therapy
Titel: Gentherapie voor zeldzame ziekte
Auteur: Ingrid Lutke Schipholt
Magazine: AMC Magazine
Link: https://www.amc.nl/web/nieuws-en-verhalen/verhalen/community/gentherapie-voor-ze
Auteur: Ingrid Lutke Schipholt
Magazine: AMC Magazine
Link: https://www.amc.nl/web/nieuws-en-verhalen/verhalen/community/gentherapie-voor-ze
Titel: Gentherapie voor Nederlandse patiënt met erfelijke geelzucht
Auteur: Ines Kaal
Link: https://www.nemokennislink.nl/publicaties/gentherapie-voor-nederlandse-patient-m
Auteur: Ines Kaal
Link: https://www.nemokennislink.nl/publicaties/gentherapie-voor-nederlandse-patient-m
Titel: Gene Therapy with Adeno-Associated Viral Vectors for Inherited Hyperbilirubinemia
Auteur: Paula de Sousa Montenegro Miranda
Auteur: Paula de Sousa Montenegro Miranda
Titel: Advanced Treatment of Severe Hyperbilirubinemia and Cholestasis
Auteur: Remco van Dijk
Auteur: Remco van Dijk