AGAINST-PLD, A GnRH Agonist IN pre-menopausal women STudy to treat severe Polycystic Liver Disease

Effectiviteit van leuproreline om levergroei te remmen bij ernstige polycysteuze leverziekte

Polycysteuze leverziekte (PLD) wordt gekenmerkt door de vorming van meerdere cysten (blaasjes met vocht) in de lever. Dit leidt soms tot ernstige en progressieve vergroting van de lever met fysieke en psychosociale klachten. De behandelopties zijn beperkt, waardoor bij veel patiënten een levertransplantatie nodig is. Uit eerder onderzoek is gebleken dat bij vrouwen met PLD het levervolume afneemt na de menopauze.

Studie

In deze studie is onderzocht of het op jonge leeftijd opwekken van de menopauze met het geneesmiddel leupreroline gunstige effecten heeft op de levergroei en kwaliteit van leven bij jonge vrouwen met ernstig PLD.

Uitkomsten

Uit de resultaten bleek dat met het geneesmiddel leupreroline de levergroeisnelheid weliswaar lager was, maar dat er gemiddeld nog steeds een toename van het levervolume werd gezien. Daarbij verbeterde de kwaliteit van leven niet. De menopauzale bijwerkingen werden door de jonge deelnemers als ernstig beschouwd. 
Vanwege deze resultaten is het onderzoek vroegtijdig beëindigd.
 

Samenvatting bij aanvang studie

Polycysteuze leverziekte is een zeldzame ziekte waarbij er in de lever tientallen tot duizenden holtes met vocht, zogeheten cysten, groeien. De functie van de lever blijft goed, maar de lever kan heel groot worden en dat geeft veel klachten, zoals niet goed meer kunnen eten, bukken, zitten of werken. De ziekte kan ook pijn en psychologische problemen veroorzaken, doordat de buik heel groot wordt.
Op dit moment is er maar één behandeling, die helaas bij een deel van de patiënten niet goed werkt. De enige optie is dan een levertransplantatie.

Onderzoek

Men denkt dat vrouwelijke hormonen, zoals oestrogeen, een belangrijke rol spelen bij de groei van de levercysten. Bij dit onderzoek zullen daarom jonge vrouwen met grote en groeiende levers het middel leuproreline krijgen, dat de productie van vrouwelijke hormonen stopt.

Verwachte uitkomst

De hoop is dat dat daarmee de groei van de lever kan worden gestopt en de kwaliteit van leven verbetert, zodat in de toekomst levertransplantaties kunnen worden voorkomen.