Autologous hematopoietic stem cell transplantation versus conventional immunosuppressive medication in early diffuse cutaneous systemic sclerosis: an international multicenter, open-label, randomized controlled trial

Diffuus cutane systemische sclerose (dcSSc) is een ernstige auto-immuunaandoening met hoge sterfte. Sinds 20 jaar wordt stamceltransplantatie (SCT) ingezet bij dcSSc. In eerdere studies was SCT effectiever dan chemotherapie qua overleving, huid- en longbetrokkenheid, en kwaliteit van leven. Door de kans op complicaties wordt SCT meestal pas toegepast als laatste behandeloptie. Aan SCT zouden minder risico’s kunnen kleven wanneer het eerder in de ziekte wordt toegepast en mogelijk is het dan ook effectiever.

Onderzoek

Om de optimale inzet van SCT te bepalen wordt een internationale, gerandomiseerde gecontroleerde studie gedaan bij patiënten met vroege dcSSc. Patiënten krijgen ofwel direct SCT ofwel worden zij behandeld met chemotherapie gevolgd door afweeronderdrukkende medicijnen en ondergaan zij alleen SCT als ze onvoldoende reageren op afweeronderdrukkende medicijnen.

Verwachte uitkomsten

Deze studie geeft meer inzicht in de meest veilige en effectieve behandelstrategie en zal bijdragen aan doelmatiger zorg.