Mobiele menu

Autologous hematopoietic stem cell transplantation versus conventional immunosuppressive medication in early diffuse cutaneous systemic sclerosis: an international multicenter, open-label, randomized controlled trial

Diffuus cutane systemische sclerose (dcSSc) is een ernstige auto-immuunaandoening met hoge sterfte. Sinds 20 jaar wordt stamceltransplantatie (SCT) ingezet bij dcSSc. In eerdere studies was SCT effectiever dan chemotherapie qua overleving, huid- en longbetrokkenheid, en kwaliteit van leven. Door de kans op complicaties wordt SCT meestal pas toegepast als laatste behandeloptie. Aan SCT zouden minder risico’s kunnen kleven wanneer het eerder in de ziekte wordt toegepast en mogelijk is het dan ook effectiever.

Onderzoek

Om de optimale inzet van SCT te bepalen wordt een internationale, gerandomiseerde gecontroleerde studie gedaan bij patiënten met vroege dcSSc. Patiënten krijgen ofwel direct SCT ofwel worden zij behandeld met chemotherapie gevolgd door afweeronderdrukkende medicijnen en ondergaan zij alleen SCT als ze onvoldoende reageren op afweeronderdrukkende medicijnen.

Verwachte uitkomsten

Deze studie geeft meer inzicht in de meest veilige en effectieve behandelstrategie en zal bijdragen aan doelmatiger zorg.

Producten

Titel: Protocol: A randomized, open-label trial to assess the optimal treatment strategy in early diffuse cutaneous systemic sclerosis: the UPSIDE Study
Auteur: Spierings J, de Vries-Bouwstra JK, Welsing PMJ, van Rhenen A, Marijnissen AKA, Voskuyl AE, van Loosdrecht AA, Del Papa N, Gheorghe KR, Ljungman P, Wuttge8 DM, Hesselstrand R, Vonk MC, Schroers R, Henes J, Schmalzing M, Walker UA, Smith V, De Langhe E, Kerre T, Dierickx D, Mayer M, Marijt WAF, Voll RE, van Laar JM.
Magazine: BMJ Open
Begin- en eindpagina:
Link: https://bmjopen.bmj.com/content/11/3/e044483.long
Titel: De UPSIDE studie: internationaal onderzoek van Nederlandse bodem naar de optimale behandelstrategie voor patiënten met snel progressieve diffuse cutane systemische sclerose.
Auteur: Spierings J, de Vries- Bouwstra JK, Vonk MC, Voskuijl AE, van Laar JM.
Magazine: Nederlands tijdschrift voor Reumatologie
Begin- en eindpagina:

Kenmerken

Projectnummer:
848018003
Looptijd: 91%
Looptijd: 91 %
2020
2025
Onderdeel van programma:
Gerelateerde subsidieronde:
Projectleider en penvoerder:
prof. dr. J.M. van Laar MD PhD
Verantwoordelijke organisatie:
Universitair Medisch Centrum Utrecht