Baanbrekende stappen in de ontwikkelingen van effectieve therapie voor artrose door implementeren van genetisch perturbaties in stamcel-gebaseerd kraakbeenmodellen en integreren van een systems medicine approach- ROADMAPS

ROADMAPS draait om het gegeven dat ontwikkeling van nieuwe medicijnen op basis van onderliggende ziektemechanismen de slaagkans vergroot. Om de onderliggende mechanismen van artrose te ontrafelen, bootsen we het effect van genetische risicovarianten na in een menselijk miniatuur model van kraakbeen, met stamcellen als basis. Het effect hiervan zal worden bepaald door de verandering van de activiteit van genen in individuele cellen vast te stellen. Deze veranderingen beschrijven dus onderliggende mechanismen van het artrose ziekteproces. Door vervolgens een systeem biologische benadering op deze gegevens toe te passen, is het mogelijk om een dynamische computermodel te generen, die het risico van artrose, gegeven een genetisch profiel, kan voorspellen maar ook het effect van behandelopties. De effectiviteit van de meest opportune behandelopties voorspeld door het model, zullen experimenteel worden gevalideerd in geoptimaliseerde menselijke kraakbeenmodellen.