The brain''''s secrets Deciphering dystrophin''''s role in brain cell development and the therapeutic potential of dystrophin restoration

Veel Duchenne patiënten hebben gedrags-, en leerproblemen door een gebrek aan dystrofine eiwitten in de hersenen. De onderzoeker wil in gekweekte humane hersencellen bestuderen hoe afwezigheid van dystrofine leidt tot afwijkingen en in welke mate deze kunnen worden behandeld met een therapie om dystrofine aanmaak te herstellen.

Producten

Titel: Generation of 7 human induced pluripotent stem cell lines with CRISPR/Cas9-mediated deletions in the DMD gene
Auteur: Kayleigh Putker, Barry Pepers, Willeke van Roon-Mom, Maaike van Putten
Titel: Generation of 7 human induced pluripotent stem cell lines with CRISPR/Cas9-mediated deletions in the DMD gene
Auteur: Kayleigh Putker, Barry Pepers, Maaike van Putten
Titel: Generation of 7 human induced pluripotent stem cell lines with CRISPR/Cas9-mediated deletions in the DMD gene
Auteur: Kayleigh Putker, Marte Aten, Enzo van Leeuwen, Barry Pepers, Willeke van Roon-Mom, Maaike van Putten

Kenmerken

Projectnummer:
09150171910033
Looptijd: 92%
2021
2027
Gerelateerde subsidieronde:
Projectleider en penvoerder:
dr. ing. M van Putten PhD
Verantwoordelijke organisatie:
Leids Universitair Medisch Centrum