Mobiele menu

Cannabidiol in refractory childhood epilepsy, a personalized high-quality approach

Bij ongeveer een derde van de patiënten met epilepsie, blijken de aanvalllen onvoldoende te reageren op de eerste twee ingestelde anti-epileptica. Voor deze groep met moeilijk behandelbare epilepsie blijft de nood aan het ontwikkelen van nieuwe medicijnen groot.

Toch dienen we te waken voor goede patiëntselectie en indicatiestelling om niet te belanden in een soort weloverwogen ‘trial en error strategie” waarbij de patiënt onnodig wordt blootgesteld aan bijwerkingen en tijdsverlies, en zorgkosten fors kunnen oplopen.

Recent werd in studies aangetoond dat Cannabidiol (CBD), een component van de cannabisplant, een gunstige kan rol kan spelen in de controle van epilepsie bij patiënten met een aantal specifieke epilepsiesyndromen (Dravet, Lennox Gastaut en Tubereuze sclerose). Deze studies leveren bewijs op groepsniveau en enkel voor deze specifiek epilepsiegroepen. Er blijven echter tal van vragen hoe deze resultaten te vertalen naar andere met moeilijk behandelbare epilepsieën.

Studie

Naar aanleiding van de laatste ontwikkeling worden in dit project twee mogelijkheden onderzocht om de juiste therapie bij de juiste patiënt te krijgen. Er zijn nieuwe methoden ontwikkeld om, voor elke afzonderlijke patiënt, de werkzaamheid van een medicijn wetenschappelijk onderbouwen.
In N=1 studies wordt de patiënt wisselend behandeld met het studiemedicijn en placebo, die in volgorde en inhoud onbekend zijn voor de patiënt én zijn behandelaar. Naast hoofduitkomsten als aantal epileptische aanvallen worden ook andere factoren meegenomen zoals kwaliteit van leven, gedrag en slaap welke belangrijk worden gevonden door de patiënt zelf. Dit is wellicht een mooie manier om te bepalen of per afzonderlijke patiënt een behandeling effectief en betaalbaar is.

Verwachte resultaten

Bij 50 patiënten zal deze N=1 studie worden verricht. Hiermee is de hoop meer inzicht te krijgen in effectiviteit, veiligheid maar ook kosten van behandeling met CBD bij kinderen met moeilijk behandelbare epilepsie. Tevens wordt er beoogd maten te vinden die helpen in de toekomst beter te kunnen voorspellen welke patiënten baat gaan hebben bij deze behandeling. Tegenwoordig kunnen we vanuit het bloed een eenvoudig en simpel mini breintje kweken. Deze kunnen een ‘neuronaal netwerk’ vormen en hiermee wordt het mogelijk om anti-epileptica te testen buiten de patiënt. Bij een vijftal patiënten zal deze techniek worden toegepast en de respons op CBD bij de patiënt uit de n=1 trial worden vergeleken met de respons in zijn neuronaal netwerk. Deze mini breintjes zouden van groot belang kunnen zijn bij de selectie van anti-epileptica voor elke afzonderlijke patiënt.
 

Richtlijn

Van de onderzoeksprojecten uit het ZonMw programma Goed Gebruik Geneesmiddelen (GGG) is inzichtelijk gemaakt of zij aansluiten bij de richtlijnen en/of modules in de FMS Richtlijnendatabase. Bekijk de bijbehorende richtlijn in de FMS Richtlijnendatabase.

Kenmerken

Projectnummer:
10140322210002
Looptijd: 24%
Looptijd: 24 %
2023
2027
Onderdeel van programma:
Projectleider en penvoerder:
dr. F.E. Jansen
Verantwoordelijke organisatie:
Universitair Medisch Centrum Utrecht