Cannabidiol in refractory childhood epilepsy, a personalized high-quality approach

Bij ongeveer een derde van de patiënten met epilepsie blijken de aanvallen onvoldoende te reageren op de eerste twee ingestelde anti-epileptica. Voor deze groep met moeilijk behandelbare epilepsie blijft de noodzaak van het ontwikkelen van nieuwe medicijnen groot. Toch is het van belang te waken voor een goede patiëntselectie en indicatiestelling om niet te belanden in een ‘trial en error strategie’ waarbij de patiënt onnodig wordt blootgesteld aan bijwerkingen en tijdsverlies, en zorgkosten fors kunnen oplopen.
Recent werd in studies aangetoond dat Cannabidiol (CBD), een component van de cannabisplant, een gunstige rol kan spelen in de controle van epilepsie bij patiënten met een aantal specifieke epilepsiesyndromen (Dravet, Lennox Gastaut en Tubereuze sclerose). Deze studies leveren bewijs op groepsniveau en alleen voor deze specifieke epilepsiegroepen. Er blijven tal van vragen over hoe deze resultaten te vertalen naar andere patiënten met moeilijk behandelbare epilepsie.

Studie

Naar aanleiding van de laatste ontwikkeling worden in dit project 2 mogelijkheden onderzocht om de juiste therapie bij de juiste patiënt te krijgen. Er zijn nieuwe methoden ontwikkeld om, voor elke afzonderlijke patiënt, de werkzaamheid van een medicijn wetenschappelijk te onderbouwen. In n=1-studies wordt de patiënt wisselend behandeld met het studiemedicijn en placebo, die in volgorde en inhoud onbekend zijn voor de patiënt én zijn behandelaar.
Bij 50 patiënten zal deze n=1-studie worden verricht. Hierbij is het doel meer inzicht te krijgen in effectiviteit en veiligheid, maar ook in de kosten van behandeling met CBD bij kinderen met moeilijk behandelbare epilepsie. 
Daarnaast richt de studie zich op de mogelijkheid om vanuit het bloed een eenvoudig en simpel mini-breintje te kweken. Deze mini-breintjes kunnen een ‘neuronaal netwerk’ vormen, waarmee het mogelijk wordt anti-epileptica te testen buiten de patiënt. 
Bij een vijftal patiënten zal deze techniek worden toegepast en de respons op CBD bij de patiënt uit de n=1 trial te vergelijken met de respons in zijn neuronaal netwerk. Deze mini-breintjes zouden van groot belang kunnen zijn bij de selectie van antiepileptica voor elke afzonderlijke patiënt.

Verwachte resultaten

Naast de hoofduitkomsten als aantal epileptische aanvallen worden ook andere factoren meegenomen, zoals kwaliteit van leven, gedrag en slaap. Deze factoren worden belangrijk gevonden door de patiënt zelf. Dit is wellicht een mooie manier om te bepalen of per afzonderlijke patiënt een behandeling effectief en betaalbaar is.
Daarnaast willen de onderzoekers nieuwe biomarkers vinden die helpen om in de toekomst beter te kunnen voorspellen welke patiënten baat gaan hebben bij welke behandeling.
 

Richtlijn

Van de onderzoeksprojecten uit het ZonMw programma Goed Gebruik Geneesmiddelen (GGG) is inzichtelijk gemaakt of zij aansluiten bij de richtlijnen en/of modules in de FMS Richtlijnendatabase. Bekijk de bijbehorende richtlijn in de FMS Richtlijnendatabase.