Capturing the totality of evidence in ALS clinical trials: a redefined, patient-focussed strategy

Bewijzen dat nieuwe medicijnen baat hebben voor patiënten met ernstige neurodegeneratieve aandoeningen zoals Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS), wordt bemoeilijkt door de grote variatie in symptomen. Hierdoor mislukken veel medicijnonderzoeken en worden patiënten soms blootgesteld aan schadelijke medicijnen of worden werkzame medicijnen zelfs gemist.

De onderzoeker zal nieuwe statistische methoden ontwikkelen om gelijktijdig meerdere symptomen te analyseren, daarbij rekening houdend met wat voor de patiënt het belangrijkst is, maar ook met de klinische en prognostische relevantie van ziekte aspecten. 

Dit onderzoek leidt tot een geheel nieuwe aanpak om het effect van medicijnen te beoordelen, resulterend in efficiënter en patiëntgerichter medicijnontwikkeling.