Clinical Safe Patient-Derived Glial Precursor Cells for Cell Replacement Therapies

Ziekten van de witte stof van de hersenen komen voor bij jong en oud. Veel patiënten hebben leerproblemen, vertonen spaticiteit en raken invalide. Ons onderzoek richt zich op de wittestofziekte Vanishing White Matter (VWM). Vele patiënten overlijden op jonge leeftijd. Er is op dit moment geen therapie. Wij onderzoeken de mogelijkheid van stamceltherapie voor kinderen met VWM. We denken aan transplantatie van voorlopercellen van de witte stof in het brein. De stamceltechnologie is de laatste jaren enorm vooruit gegaan. Naast, zogenaamde geïnduceerde pluripotente stamcellen, zijn er een paar labs in de wereld, die huidcellen direct kunnen differentiëren naar neurale voorlopercellen. Deze revolutionaire techniek geeft de mogelijkheid sneller patiënt-eigen cellen voor transplantatiedoeleinden te maken en verkleint de kans op tumorformatie na transplantatie. Deze techniek zal in ons onderzoek worden geïntroduceerd.