Comparing AAV- and nanoparticle-based gene therapy in animal models for retinal disease

Erfelijke netvliesziekten (EN) zijn de belangrijkste oorzaak van progressief gezichtsverlies bij jongvolwassenen en leiden tot vermindering van de levenskwaliteit. Veel EN worden veroorzaakt door een mutatie in één gen. Gentherapie is daarom een veelbelovende behandelingsoptie voor deze patiënten. Het afleveren van deze gentherapie blijft echter een uitdaging. 
Virale vectoren zijn grondig bestudeerd voor de toediening, maar ze kunnen toxiciteit veroorzaken. Ook zijn ze niet in alle gevallen toepasbaar. Niet-virale nanopartikels zijn hiervoor ook een optie. Dit zijn kleine blaasjes waarin het af te leveren materiaal is opgenomen. Nanopartikels zijn niet zo goed bestudeerd als virussen, maar ze lijken minder immunogeen. 
Binnen deze studie willen wij de effectiviteit en veiligheid vergelijken van virus-gebaseerde en nanopartikel-gebaseerde gentherapie voor EN op basis van reeds gepubliceerde literatuur.