Cost-effectiveness and outcome of current treatment strategies in exudative age-related macular degeneration

Doel Gegevens aanleveren waarmee de besluitvorming over verlenging van de vergoeding van pegaptanib en ranibizumab voor exudatieve leeftijdsgebonden macula degeneratie (LMD) volgens de beleidsmaatregel “dure geneesmiddelen” onderbouwd kan worden. Vraagstelling Wat is de kosten-effectiviteit van verschillende behandelstrategien, in het bijzonder met pegabtanib en ranibizumab (in de dagelijkse praktijk)? Methode Systematische literatuuroverzichten en meta-analyses werden uitgevoerd met betrekking tot het natuurlijk visusbeloop bij LMD, het visusbeloop bij verschillende behandelingen, en de bijwerkingen van behandelingen. Een literatuuronderzoek naar de uitkomsten en methoden van kosteneffectiviteitsstudies van behandelingen van LMD werd ondernomen, en een discrete-event rekenmodel ontwikkeld. De input-data voor de kosteneffectiviteitsanalyses werden gebaseerd op de systematische literatuur overzichten. Om inzicht te krijgen in de doelmatigheid van behandelingen in de dagelijkse praktijk, werd een uitkomsten onderzoek ondernomen naar het beloop van LMD met en zonder behandeling. Daarnaast werd een observationele studie onder LMD patiënten uitgevoerd, naar de visus en daaraan gerelateerde kwaliteit van leven en ziektegerelateerd zorggebruik. Kosteneffectiviteitsanalyses op basis van de uitkomsten-, kwaliteit van leven- en kostenonderzoek werden uitgevoerd. Uitkomstmaten waren visus, visus-gerelateerde kwaliteit van leven, visus-gerelateerde voor utiliteit gecorrigeerde levensjaren (QALYs), en directe en indirecte kosten. Analyse Kosteneffectiviteitsanalyse was middels het discrete-event model. De systematische reviews werden uitgevoerd met meta-analyses. De uitkomstenstudie werd geanalyseerd met een linear mixed model. Lineaire regressie werd toegepast op de kwaliteit-van-leven data.