Cure for a genetic disease? Targeting the right drug to the right patient using intestinal stem cell cultures in Cystic Fibrosis.

Onderzoekers in Utrecht en Rotterdam hebben een laboratorium-methode ontwikkeld die de komst van genezende medicijnen voor Cystic Fibrosis (taaislijmziekte, CF) enorm kan versnellen. In stamcellen wordt op zeer effectieve wijze het werkingsmechanisme van nieuwe medicijnen onderzocht en wordt voor iedere individuele patiënt bepaald welke (combinatie van) geneesmiddelen het meest effectief is. Met deze geïndividualiseerde behandeling wordt een belangrijke stap gezet naar de genezing van CF. Nieuwe geneesmiddelen onderdrukken niet alleen symptomen, maar kunnen wellicht de ziekte ook genezen. Hun exacte werkingsmechanisme is vaak niet goed bekend en ze werken lang niet bij alle patiënten even goed. Uitproberen van deze geneesmiddelen bij patiënten vraagt veel (kostbare) jaren. CF is een aangeboren ernstige ziekte. Patiënten hebben veel last de longen, de alvleesklier, de lever, en andere organen.  Ze hebben daarom vaak op jongvolwassen leeftijd een longtransplantatie nodig of overlijden.