Development of an innovative monitoring technology to guide the in vivo systemic treatment efficacy of antisense-exon skipping gene-correction therapy
De ziekte van Duchenne is een ernstige erfelijke ziekte die spieren aantast en verzwakt. Deze aandoening wordt veroorzaakt door de afwezigheid van functioneel dystrofine, een eiwit dat belangrijk is voor de stevigheid van een spier. Op dit moment worden de eerste klinische tests uitgevoerd waarin met behulp van gentherapie een korter maar deels functioneel eiwit wordt gemaakt. Om die klinische tests beter uit te kunnen voeren, gaan de onderzoekers in dit project preciezer bekijken hoeveel dystrofine nodig is voor een therapeutisch effect. Ook gaan zij op zoek naar manieren om beter te meten hoeveel dystrofine aanwezig is in de spieren.
Producten
Titel: The risks of therapeutic misconception and n=1 "trials" in rare diseases.
Auteur: Aartsma-Rus A
Magazine: Neuromuscular Disorders
Auteur: Aartsma-Rus A
Magazine: Neuromuscular Disorders
Titel: Less is more: therapeutic exon skipping for Duchenne muscular dystrophy
Auteur: Aartsma-Rus A van Ommen GJB
Magazine: Lancet Neurology
Auteur: Aartsma-Rus A van Ommen GJB
Magazine: Lancet Neurology
Titel: Serum Matrix Metalloproteinase-9 (MMP-9) as a biomarker for monitoring Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) disease progression
Auteur: Nadarajah VD van Putten M Chaouch A Garrood P Aartsma-Rus A 't Hoen PAC van Ommen GJB et al
Magazine: Neuromuscular Disorders
Auteur: Nadarajah VD van Putten M Chaouch A Garrood P Aartsma-Rus A 't Hoen PAC van Ommen GJB et al
Magazine: Neuromuscular Disorders
Titel: Current status of pharmaceutical and genetic therpaeutic approaches to treat DMD
Auteur: Pichivant C Aartsma-Rus A Clemens PR Davies KE Dickson G Takeda S Wilton SD Wolff JA Wooddell CI Xiao X Tremblay JP
Magazine: Molecular Therapy
Auteur: Pichivant C Aartsma-Rus A Clemens PR Davies KE Dickson G Takeda S Wilton SD Wolff JA Wooddell CI Xiao X Tremblay JP
Magazine: Molecular Therapy
Titel: Low dystrophin levels increase survival and improve muscle pathology and function in dystrophin/utrophin double knockout mice
Auteur: van Putten M, Hulsker M, Young C, Nadarajah VD, Heemskerk H, van der Weerd L, ‘t Hoen PAC, van Ommen GJB and Aartsma-Rus A
Magazine: FASEB Journal
Auteur: van Putten M, Hulsker M, Young C, Nadarajah VD, Heemskerk H, van der Weerd L, ‘t Hoen PAC, van Ommen GJB and Aartsma-Rus A
Magazine: FASEB Journal
Titel: The effect of low levels of dystrophin on mouse muscle function and pathology
Auteur: van Putten M Hulsker MH Nadaraja VD van Heiningen SH van Huizen E van Iterson M Admiraal P Messemaker T den Dunnen JT 't Hoen PAC Aartsma-Rus A
Magazine: PLoS ONE
Auteur: van Putten M Hulsker MH Nadaraja VD van Heiningen SH van Huizen E van Iterson M Admiraal P Messemaker T den Dunnen JT 't Hoen PAC Aartsma-Rus A
Magazine: PLoS ONE
Titel: Clinical characterisation of Becker muscular dystrophy patients predicts favourable outcome in exon-skipping therapy
Auteur: van den Bergen JC, Schade van Westrum SM, Dekker L, van der Kooi AJ, de Visser M, Wokke BH, Straathof CS, Hulsker MA, Aartsma-Rus A, Verschuuren JJ, Ginjaar HB
Magazine: Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry
Auteur: van den Bergen JC, Schade van Westrum SM, Dekker L, van der Kooi AJ, de Visser M, Wokke BH, Straathof CS, Hulsker MA, Aartsma-Rus A, Verschuuren JJ, Ginjaar HB
Magazine: Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry
Titel: Opportunities and challenges for the development of antisense treatment in neuromuscular disorders
Auteur: van Putten M Aartsma-Rus A
Magazine: Expert Opinion on Biological Therapy
Auteur: van Putten M Aartsma-Rus A
Magazine: Expert Opinion on Biological Therapy
Titel: Antisense-mediated modulation of splicing
Auteur: Aartsma-Rus A
Magazine: RNA Biology
Auteur: Aartsma-Rus A
Magazine: RNA Biology
Titel: Progress in splice-modulating therapies for human disease
Auteur: Spitali P Aartsma-Rus A
Magazine: Cell
Auteur: Spitali P Aartsma-Rus A
Magazine: Cell
Titel: A mild exercise regime does not affect disease parameters in the mdx mouse
Auteur: van Putten M de Winter CL van Roon-Mom W van Ommen GJB 't Hoen PAC Aartsma-Rus A
Magazine: Neuromuscular Disorders
Auteur: van Putten M de Winter CL van Roon-Mom W van Ommen GJB 't Hoen PAC Aartsma-Rus A
Magazine: Neuromuscular Disorders
Titel: New insights in gene therapy
Auteur: Aartsma-Rus A den Dunnen JT van Ommen GJB
Magazine: Annals of the New York Academy of Sciences
Auteur: Aartsma-Rus A den Dunnen JT van Ommen GJB
Magazine: Annals of the New York Academy of Sciences
Titel: Systemic administration of PRO051 in Duchenne's muscular dystrophy
Auteur: Goemans N, Tulinius M, van den Akker JT, Aartsma-Rus A, Verschuuren JJGM, van Ommen GJB, van Deutekom JCT et al
Magazine: New England Journal of Medicine
Auteur: Goemans N, Tulinius M, van den Akker JT, Aartsma-Rus A, Verschuuren JJGM, van Ommen GJB, van Deutekom JCT et al
Magazine: New England Journal of Medicine
Titel: DMD transcript imbalance determines dystrophin levels
Auteur: Spitali P, van den Bergen JC, Verhaart IEC, Wokke B, Janson AM, van den Eijnde R, den Dunnen JT, Laros JF, Verschuuren JJGM, ‘t Hoen PAC and Aartsma-Rus A
Magazine: FASEB Journal
Auteur: Spitali P, van den Bergen JC, Verhaart IEC, Wokke B, Janson AM, van den Eijnde R, den Dunnen JT, Laros JF, Verschuuren JJGM, ‘t Hoen PAC and Aartsma-Rus A
Magazine: FASEB Journal
Titel: Progress in therapeutic antisense applications for neuromuscular disorders
Auteur: Aartsma-Rus A van Ommen GJB
Magazine: European Journal of Human Genetics
Auteur: Aartsma-Rus A van Ommen GJB
Magazine: European Journal of Human Genetics
Titel: Becker muscular dystrophy patients with deletions around exon 51
Auteur: Helderman-van den Enden AT Straathof CS Aartsma-Rus A den Dunnen JT Verbist BM Bakker E Verschuuren JJ Ginjaar HB
Magazine: Neuromuscular Disorders
Auteur: Helderman-van den Enden AT Straathof CS Aartsma-Rus A den Dunnen JT Verbist BM Bakker E Verschuuren JJ Ginjaar HB
Magazine: Neuromuscular Disorders
Titel: Advances in therapeutic RNA-targeting
Auteur: van Ommen GJ and Aartsma-Rus A
Magazine: Nature Biotechnology
Auteur: van Ommen GJ and Aartsma-Rus A
Magazine: Nature Biotechnology
Titel: Comparison of skeletal muscle pathology and motor function in dystrophin and utrophin deficient mouse strains
Auteur: van Putten M Kumar D Hulsker MH Hoogaars WMH Plomp JJ van Opstal A van Iterson M Admiraal P van Ommen GJB 't Hoen PAC Aartsma-Rus A
Magazine: Neuromuscular Disorders
Auteur: van Putten M Kumar D Hulsker MH Hoogaars WMH Plomp JJ van Opstal A van Iterson M Admiraal P van Ommen GJB 't Hoen PAC Aartsma-Rus A
Magazine: Neuromuscular Disorders