From disease specific health status to generic utility. Methods to improve piggy-back utility analysis in controlled clinical trials
Verslagen
Eindverslag
Verschillende soorten vragenlijsten zijn beschikbaar om de kwaliteit van leven van patiënten te meten. Twee soorten vragenlijsten die veel gebruikt worden zijn generieke en ziektespecifieke vragenlijsten. Generieke vragenlijsten worden veelal gebruikt om de kwaliteit van leven mee te nemen als uitkomstmaat in kosteneffectiviteitonderzoek. Kwaliteit van leven utiliteiten kunnen berekend worden aan de hand van deze vragenlijsten. In klinische studies worden echter vaak ziektespecifieke vragenlijsten meegenomen, omdat deze vragenlijst gevoeliger zijn voor kleine verschillen tussen groepen dan de generieke vragenlijsten. Aangezien utiliteiten niet beschikbaar zijn voor de ziektespecifieke vragenlijsten is het niet mogelijk om de kwaliteit van leven mee te nemen in kosteneffectiviteitonderzoek. Het doel van deze studie is het vergelijken van een ziektespecifieke en generieke vragenlijst en het schatten van utiliteiten voor een ziektespecifieke vragenlijst. De ziektespecifieke vragenlijst die centraal staat in deze studie is de EORTC QLQ-C30, een kwaliteit van leven vragenlijst voor kankerpatiënten. De QLQ-C30 bestaat uit 30 items, maar is gereduceerd tot 8 items in een kanker vignet om te kunnen waarderen en classificeren door respondenten. Twee verschillende studies zijn uitgevoerd om de utiliteiten te schatten: een waarderingsstudie en classificatiestudie. In de waarderingsstudie heeft het algemeen publiek een selectie van mogelijke gezondheidstoestanden gewaardeerd volgens de Time Trade Off (TTO methode). De TTO taak was uitgevoerd met behulp van een digitaal programma voor TTO waardering. Een random mean effect model is gebruikt voor het schatten van utiliteiten voor alle gezondheidstoestanden. De classificatiestudie is uitgevoerd als exploratieve studie met 8 gezondheidstoestanden die patiënten hadden gerapporteerd. Respondenten van het algemeen publiek is gevraagd om de EQ5D in te vullen aan de hand van deze 8 gezondheidstoestanden. De respondenten waren verdeeld in 4 groepen. Een onderscheid was gemaakt tussen gezondheidstoestanden met en zonder klinische informatie (omschreven als: krijgt behandeling voor kanker). Voor beide soorten gezondheidstoestanden moest of de EQ5D3L of de EQ5D5L worden ingevuld. De gemiddelde TTO utiliteit voor de geïncludeerde gezondheidstoestanden varieerde tussen de 0.37 en 0.92. De voorspelde utiliteiten met behulp van het geschatte model waren hoger dan de daadwerkelijk geobserveerde utiliteiten. In de classificatiestudie waren significante verschillen in gezondheidsprofielen gevonden tussen gezondheidstoestanden met en zonder klinische informatie. Problemen op het anxiety/depression domein waren significant vaker gerapporteerd voor gezondheidstoestanden met klinische informatie. Significante verschillen zijn ook gevonden voor de twee versies van de EQ5D; de minst en meest ernstige antwoordcategorieën zijn minder vaak gerapporteerd op de EQ5D5L in vergelijking met de EQ5D3L. Voor alle vier versies waren de utiliteiten op basis van de EQ5D classificatie lager dan de geobserveerde gezondheidstoestanden voor goede gezondheidstoestanden en hoger voor slechte gezondheidstoestanden. Vooral de utiliteiten op basis van de EQ5D5L waren hoger (0.3716 en 0.3177 in vergelijking met 0.1183). De gemodelleerde utiliteit voor de 8 gezondheidstoestanden in de classificatiestudie waren redelijk vergelijkbaar met de geobserveerde utiliteiten voor goede gezondheidstoestanden, maar verschilden substantieel voor slechte gezondheidstoestanden. Deze studie toont aan dat de geclassificeerde utiliteiten meer vergelijkbaar zijn met utiliteiten van patiënten. Mogelijke verschillen kunnen verklaard worden doordat niet alle problemen gespecificeerd op het kanker vignet direct op de EQ5D geplaatst kunnen worden. Op dit moment is het echter nog niet mogelijk om utiliteiten te berekenen voor de QLQ-C30, omdat slechts 8 gezondheidstoestanden zijn geclassificeerd. Verder onderzoek is noodzakelijk om meer gezondheidstoestanden te
In het algemeen bestaan er twee benaderingen om de gezondheid van een patiënt te beschrijven: de eerste is het beschrijven van zijn/haar gezondheid in algemene termen, de andere is het beschrijven de gezondheid van een patiënt op een ziektespecifieke manier. Beide manieren hebben voor- en nadelen. Het meten in termen van een generieke gezondheidstoestand wordt gezien als de basis manier van gezondheidsuitkomst meten (naast mortaliteit). Echter in vele klinische studies worden ziektespecifieke
metingen als belangrijkste uitkomst gezien, met name op het gebied van de oncologie. Wanneer generieke en ziektespecifieke gezondheidstoestanden volledig worden gescheiden, is er geen overlap. De ene bron van gezondheidstoestand meting is volledig complementair aan de andere bron. Het doel van deze studie is te onderzoeken of ziektespecifieke gezondheidstoestand (EORTC QLQ-C30 kwaliteit van leven vragenlijst) betrouwbaar en valide omgezet kunnen worden (‘mapping’) in een generieke gezondheidstoestand (EuroQol 5D3L/5), hoe succesvol de kwaliteit van het ‘mappen’ is, tot welke hoogte ziektespecifieke waarderingen overeenkomen met waarderen zoals verkregen met de EQ5D algoritmen; tot welke aanpassingen van het algoritmen overgegaan moeten worden als de kwaliteit van het ‘mappen’ laag is en te kijken naar de (in)sensitiviteit van generieke gezondheidsmetingen (EQ5D).
Op dit moment worden de onderzoeksvragen uitgezet in panels van leken en experts. ‘Real life’ vignetten zijn ontwikkeld op basis van de QLQC30 zowel met als zonder additionele informatie (twee varianten), maar zonder EQ5D gegevens. Vervolgens zullen de verschillende panels deze vignetten classificeren. Daarna zullen de panel classificaties en waarden worden vergeleken met de classificaties enEQ5D ‘tarief’ zoals gegeven door de patiënten.