Disentangling donor- and recipient-derived contributions to stem-cell transplant-rejection in patients with ?-Thalassemia

Thalassemie is een ernstige erfelijke bloedziekte die leidt tot chronische bloedarmoede. Kinderen met ernstige thalassemie kunnen worden genezen met een stamceltransplantatie. Dan worden de zieke stamcellen vervangen door stamcellen van een gezonde donor. Helaas worden de gezonde stamcellen in één op de vijf thalassemie-patiënten afgestoten en is een nieuwe transplantatie nodig. Het is onduidelijk waarom dit zo vaak gebeurt bij thalassemie-patiënten. 

In deze studie wil ik op een gedetailleerde manier bestuderen hoe stamcellen en jonge rode bloedcellen zich ontwikkelen na stamceltransplantatie. Deze cellen zijn in lage aantallen in bloed te vinden. Met een nieuwe techniek kan ik per (bloed)-stamcel bepalen of deze van donor of patiënt afkomstig is, en welke eigenschappen deze heeft. Zo hoop ik een methode voor vroege herkenning van transplantatie-afstoting te ontwikkelen. Dit zal bijdragen aan een betere behandeling van kinderen met thalassemie en andere ernstige bloedziekten.