Mobiele menu

Eculizumab in patients with classic PNH: a cost effectivity study.

Patiënten met Paroxysmale Nachtelijke Hemoglobinurie (PNH) zijn behandeld met Eculizumab. Patiëntentevredenheid (primaire uitkomstmaat), kwaliteit van leven, resource utilization, indirecte kosten, veiligheid en effectiviteit (secondaire uitkomstmaten) zijn vergeleken met toediening in het expertisecentrum (fase 1; N=35) met thuis/school (fase 2; N=26). Hiertoe is een programma ontwikkeld dat zorgdraagt voor de kwaliteit en veiligheid van de thuisbehandeling.
De gegevens zijn verzameld aan de hand van 5 tweemaandelijkse vragenlijsten en  verkregen uit patiëntendossiers en rapportages.

Resultaten
Thuistoediening van Eculizumab blijkt even veilig en effectief als toediening in het expertisecentrum. Patiënten zijn zeer tevreden over de thuistoediening; ze hebben minder reistijd en kosten. In individuele gevallen werd overtuigend minder uren verzuimd van werk of school. Bij de 15 patiënten die betaald werk verrichten kon nog geen hogere arbeidsproductiviteit worden aangetoond. Eculizumab kan complicaties van de PNH voorkomen, waardoor in de toekomst doelmatigheidswinst verwacht word met het ontwikkelde programma.
Het thuis toedienen van Eculizumab is € 936 duurder per patiënt per jaar.

Verslagen


Eindverslag

Achtergrond: Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) is een zeer zeldzame verworven ziekte van de hematopoietische stam cel die gekenmerkt wordt door chronische intravasculaire hemolyse, een wisselende mate van beenmergfalen en een hoge incidentie van trombose, die voorkomt op alle leeftijden. PNH is en klinisch heterogene ziekte. Symptomen zijn vermoeidheid, buikpijn, rugpijn, hoofdpijn, kortademigheid, slikklachten en erectiele dysfunctie. Deze symptomen kunnen invaliderend zijn en verminderen de kwaliteit van leven. Ze beperken ook studieprestaties van jonge mensen en de mogelijkheid betaald werk te verrichten. De mediane overleving was historisch 15-20 jaar. Trombose (veneus en arterieel) veroorzaakt schade, waardoor veelal blijvende invaliditeit en is ook de belangrijkste doodsoorzaak bij PNH. Tot 2007 was er geen behandeling. Een fase II (PILOT) studie and twee fase III studies (TRIUMPH and SHEPHERD) toonden aan dat Eculizumab goed verdragen wordt, dat het middel hemolyse, vermoeidheid en transfusiebehoefte klinisch belangrijk en blijvend vermindert en de kwaliteit van leven van de patiënten verbetert. Vervolgstudies lieten 92% vermindering van het tromboserisico en een sterk verbeterde overleving zien. Eculizumab is een complementremmer. Inherent aan complement inhibitie is er een verhoogde gevoeligheid voor fulminant verlopende meningococcen sepsis. Voor veilige en effectieve behandeling bij PNH moet de complement inhibitie compleet zijn. Late toediening van Eculizumab of complementtoediening (in plasma) of extra complement (zoals bij chirurgie, ernstige infecties of zwangerschap) kan massale hemolyse en zelfs trombose veroorzaken. Behandeling van PNH patiënten vraagt dus speciale (multidisciplinaire) expertise, zowel bij het stellen van de indicatie tot behandeling, als bij de behandeling op zich. In Nederland, het Verenigd Koninkrijk en veel andere landen is deze behandeling daarom in het expertisecentrum gecentraliseerd. T=4 dossier: Farmacotherapeutische gegevens van Eculizumab en de Nederlandse ervaring, evenals pharmacoeconomische gegevens en een kostenbeslag van Eculizumab in Nederland zijn beschreven in het T=4 dossier (Muus, Adang en vd Wetering 16-06-2012, en Alexion Pharmaceuticals Inc. Okt 2014 ). Eculizumab heeft het leven van PNH patiënten een geheel nieuw perspectief heeft gegeven. Huidige studie: Om het gemak van PNH patiënten te vergroten en het verzuim op school en werk te verminderen heeft het PNH expertisecentrum een programma ontwikkeld om Eculizumab veilig thuis of op school/werk te laten toedienen. De behandeling wordt uitgevoerd in een verlengde arm constructie door hiertoe speciaal opgeleide vaste verpleegkundigen, die iedere drie maanden worden bijgeschoold. Zij rapporteren direct aan het PNH expertise team. Patiënten komen eens per 2-3 maanden ter controle in het expertise centrum en zoals ook bij de standaard toediening, extra bij medische bijzonderheden. In een prospectieve studie onderzochten wij na informed consent bij een cohort van 35 met Eculizumab behandelde PNH patiënten de tevredenheid (primaire uitkomstmaat) en de kwaliteit van leven, resource utilization, indirecte kosten, veiligheid en effectiviteit (secondaire uitkomstmaten) van de standaard behandeling (toediening in het expertise centrum) en erna bij 26 van deze 35 patiënten bij toediening thuis, op het werk of op school. De gegevens werden verzameld aan de hand van 5 tweemaandelijkse vragenlijsten/instrumenten (TSQM-9, FACIT-F, EQ-5D, EORTC-QLQ-C30 en SF-HLQ ). De klinische gegevens en de gegevens over de veiligheid werden verkregen uit het patiënten dossier en de rapportages. Resultaten: De toediening van Eculizumab thuis of op school in het door ons ontwikkelde programma met de verlengde arm constructie was veilig. Zoals verwacht was Eculizumab bij toediening thuis even effectief als bij toepassing in het expertisecentrum. Patiënten waarderen zeer het gemak om de Eculizumab thuis toegediend te krijgen. Zij zijn blij me

Onderwerpen

Kenmerken

Projectnummer:
152001021
Looptijd: 100%
Looptijd: 100 %
2011
2015
Gerelateerde programma's:
Gerelateerde subsidieronde:
Projectleider en penvoerder:
Dr. P. Muus
Verantwoordelijke organisatie:
Radboudumc