Effectiveness of Somatostatin Analogues in Patients with hereditary hemorrhagic telangiectasia and symptomatic gastrointestinal bleeding, the SAIPAN-trial: a multicenter, randomized, open-label, parallel-group, superiority trial.
De ziekte van Rendu-Osler-Weber (ROW) is een erfelijke aandoening die voorkomt bij 1 op de 5000 mensen.
Hierbij ontstaan directe verbindingen tussen slagaders en aders die erg kwetsbaar zijn. Circa 15% van de patiënten met ROW heeft hierdoor bloedingen in het maagdarmstelsel. Die zijn moeilijk te behandelen, omdat de huidige behandeling (endoscopie) de bloedingen alleen tijdelijk kan stoppen. Patiënten moeten daarom regelmatig een bloedtransfusie krijgen, wat een grote impact heeft op de kwaliteit van leven. Medicijnen die nu beschikbaar zijn kunnen heftige bijwerkingen en onherstelbare schade veroorzaken.
Onderzoek en verwachte uitkomsten
Er is een mogelijk nieuw geneesmiddel, octreotide, voor deze patiënten. Octreotide is effectief gebleken bij patiënten met een niet-erfelijke vorm van bloedvatafwijkingen in de darm.
Daarom wordt in deze studie onderzocht of aanvullende behandeling met octreotide, in vergelijking met alleen de standaardbehandeling, leidt tot betere uitkomsten bij patiënten met ROW.
Producten
Auteur: L. GOLTSTEIN, K. GROOTEMAN, A. ROCCO, G. HOLLERAN, S. FRAGO, P. SALGUEIRO, T. APARICIO, G. SCAGLIONE, S. CHETCUTI ZAMMIT, R. MANZANO, R. BENAMOUZIG, G. NARDONE, D. MCNAMARA, M. BENALLAOUA, S. MICHOPOULOS, R. SIDHU, W. KIEVIT, J. DRENTH and E. VAN GEENEN.
Auteur: Goltstein L.C.M.J.1, Grooteman K.V.1, Rocco A.2, Holleran G.3, Frago-Larramona S.4, Salgueiro P.S.5, Aparicio T.6, Scaglione G.7, Chetcuti Zammit S.8, Prados Manzano R.9, Benamouzig R.10, McNamara D.3, Benallaoua M.10, Sautereau D.11, Michopoulos S.12, Sidhu R.8, Kievit W.13, Drenth J.P.H.1, Van Geenen E.J.M.1
Auteur: Goltstein LCMJ, Rooijakkers MJP, Görtjes NCC, Zegers ES, Pisters R, van Wely MH, Drenth JPH, van Geenen EJM, van Royen N.
Auteur: L.C.M.J. Goltstein
Auteur: C.M.J. Goltstein, S. Kroon, J.J. Mager, J.P.H. Drenth, E.J.M. van Geenen.
Link: https://enablenetwork.eu/
Auteur: Lia C M J Goltstein, Karina V Grooteman, Alba Rocco, Grainne Holleran, Santiago Frago, Paulo S Salgueiro, Thomas Aparicio, Giuseppe Scaglione, Stefania Chetcuti Zammit, Raul Prados-Manzano, Robert Benamouzig, Gerardo Nardone, Deirdre McNamara, Mourad Benallaoua, Spyridon Michopoulos, Reena Sidhu, Wietske Kievit, Joost P H Drenth, Erwin J M van Geenen.
Magazine: Lancet gastroenterology and hepatology
Begin- en eindpagina: 922-932