FETUS-TRAN: Op naar een Foetale rode bloedcel transfusieproduct gemaakt uit iPSC

Dit project behelst de ontwikkeling van een nieuw bloedtransfusieproduct uit geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC) voor de behandeling van bloedarmoede (anemie) bij ongeboren en pasgeboren baby’s. Huidige behandelingen met donor rode bloedcellen (RBCs) brengen risico’s met zich mee vanwege verschillen in tussen RBCs van volwassen donoren en foetale RBCs. Transfusies bij ongeboren baby’s worden ook uitgevoerd in patiënten met ernstige anemie door genetische aandoeningen zoals bij hemoglobinopathieën. Het doel van het project is om een protocol te optimaliseren voor de productie van RBCs uit iPSCs die vergelijkbaar zijn met foetale RBCs. Dit biedt een veiliger alternatief voor volwassen donor RBCs. 

Het project omvat 2 werkpakketten: 

• Optimalisatie en opschaling van erytropoëse (de ontwikkeling van rode bloedcellen uit stamcellen) in 3D-geprinte bioreactoren.
• Onderzoek naar de functie en eigenschappen van iPSC-RBCs via moleculaire tests en muismodellen.

Het doel is een veiligere, effectievere behandeling voor foetale anemie en productieopschaling ter voorbereiding van klinische toepassing.