Mobiele menu

GAG-therapy Efficacy Trial Solution for Bladder pain syndrome/ Interstitial cystitis

Projectomschrijving

Blaaspijnsyndroom / interstitiele cystitis (BPS-IC) is een chronische aandoening van de urineblaas waarbij de blaaswand ontstoken raakt. Dit geeft klachten zoals chronische pijn in het bekkengebied en daarnaast vaak en zeer urgent moeten plassen. Binnen BPS-IC is een groep die zweren (hunnerse laesies) ontwikkelen van de blaaswand. Op deze groep richt zich dit onderzoek. Een veel toegepaste therapie voor deze aandoening bestaat uit het geven van blaasspoelingen met GAG moleculen. Deze versterken het blaasslijmvlies, waardoor de zweren minder blootgesteld worden aan de argressieve stoffen die in de urine zitten. Met de GETSBI studie gaan we het effect van deze GAG therapie onderzoeken. Patienten zullen in afwisselende perioden behandeld worden met GAG therapie of een placebo(nep) blaasspoeling. Patienten worden gedurende 54 weken vervolgt. Er worden meerdere GAG therapien getest. Dit onderzoek zal bepalen of GAG therapie in de toekomst vergoed gaat worden binnen Nederland.

Meer informatie

Bekijk informatie over dit project op de website van Zorginstituut Nederland

Verslagen


Samenvatting van de aanvraag

- DOEL / VRAAGSTELLING Deze aanvraag vloeit voort uit gesprekken tussen het Zorginstituut Nederland en de Nederlandse vereniging Urologie (NVU) omtrent het vergoeding beleid van GAG therapie voor blaaspijnsyndroom (BPS) patiënten met Hunnerse laesies. Met dit project wordt de klinische effectiviteit en kosten effectiviteit van GAG therapie voor deze subgroep van BPS onderzocht voor de Nederlandse situatie. Hierbij is het doel om een hoge mate van bewijskracht (level of evidence 1) te verkrijgen middels placebo gecontroleerd, dubbel geblindeerd onderzoek. Patiënten zijn actief betrokken in de studie opzet er is een stakeholder werkgroep opgericht, waarin de Nederlandse patiëntvereniging ICP deelneemt. Primaire vraagstelling: Kan GAG therapie effectief pijn in de urineblaas verminderen in BPS patiënten met Hunnerse laesies op basis van metingen met een VAS pijnscore (verbetering van 2 of meer op schaal 0-10; maximale pijn in de afgelopen 3 dagen)? Belangrijkste secundaire vraagstelling: Is GAG therapie kosten effectief voor BPS patienten met Hunnerse laesies op basis van berekende QALY’s? - STUDIE OPZET De projectaanvraag bevat primair een placebo gecontroleerde, dubbel geblindeerde standaard RCT die wordt gecontinueerd als een geaggregeerde N-of-1 trial. Dit is zo gepland aangezien BPS een zeldzame ziekte is en inclusie voor de RCT mogelijk lastig wordt. De geaggregeerde N-of-1 trial is een geblindeerde, gerandomiseerde multi-crossover trial en heeft een aantal aanzienlijke voordelen zoals lage benodigde inclusieaantallen (< 50% t.o.v. een standaard RCT) en het feit dat zowel placebo en interventie in dezelfde patiënt worden getoetst. De standaard RCT en de geaggregeerde N-of-1 trials zijn opgezet volgens de CONSORT en CENT 2015 guidelines. Daarnaast is er nevenstudie die aanvangt als de hoofdstudie is voltooid. Deze nevenstudie is een prospectieve, niet-geblindeerde studie. Klinische relevantie is door de stakeholder werkgroep gedefinieerd als: Een verbetering van 2 punten of meer op de VAS pijnscore (schaal 0-10) en / of een verbetering van 2 of meer punten op de VAS score (schaal 0-10) van de (door patiënt zelf aangegeven) meest dominante symptomen en/of verbetering op door patiënt zelf aangegeven schaal die subjectieve effectiviteit van de therapie weergeeft (GRA scale). - STUDIEPOPULATIE / DATABRONNEN De studiepopulatie betreft BPS patiënten met Hunnerse laesies die middels cystoscopisch en (eerder) histopathologisch (blaasbiopten) onderzoek zijn vastgesteld. - INTERVENTIE Bij de standaard RCT wordt de interventie (hyaluronzuur en chondroitine sulfaat blaasspoeling) vergeleken met een placebo gedurende 6 weken therapie (1x/wk). Daarna wordt de studie gecontinueerd als geaggregeerde N-of-1 trial waarin er nog 2 periodes van 6 weken met therapie of placebo getest wordt (iedere patient krijgt in totaal 3 periodes van 6 weken waarin de interventie of de placebo (in verhouding 2:1) wordt gegeven waarbij het reguliere doseringschema van 1 blaasinstillatie per week wordt onderzocht. Daarbij zijn er run-in, wash-out en run-out periodes. De primaire en belangrijkste secundaire uitkomstmaten worden aan het einde van een behandel of placebo periode bepaald en vergeleken met baseline. De nevenstudie bestaat uit een prospectieve landelijke nationaal register studie waarin meerdere vormen van GAG therapie onderzocht worden met het reguliere doseringsschema (1x/wk gedurende 6 weken, gevolgd door 1x/mnd). - UITKOMSTMATEN Primaire uitkomstmaat is een VAS pijnscore (maximale blaaspijn in de afgelopen 3 dagen, schaal 0-10). Secundaire uitkomstmaten zijn: Global Response Assessment score, VAS symptom severity scores (schaal 0-10) van de twee individueel gerapporteerde meest dominante symptomen, mictiefrequentie, gevalideerde BPS gespecificeerde questionnaire (O’Leary-Sant Interstitial Cystitis Symptom Index & Problem Index), PRO questionnaire (ontwikkeld & gevalideerd met urologen en patiënten), kwaliteit van leven (EQ-5D 5L questionnaires) gestandaardiseerde cystoscopische evaluatie. - SAMPLE SIZE BEREKENING/DATA ANALYSE Een power van 80% is gehanteerd voor de sample size calculaties. Voor de hoofdstudie is er een sample size van 80 patiënten berekend. Analyse vindt plaats met ANCOVA en intention-to-treat protocol. - KOSTENEFFECTIVITEITSANALYSE/BUDGET IMPACT ANALYSE Kosteneffectiviteit en budget impact analyse worden bepaald door de resultaten van de EQ-5D 5L questionnaire (kwaliteit van leven) te combineren met de Medical Consumption Questionnaire (iMCQ) en de Productivity Cost Questionnaire (iPCQ). Hierbij wordt de door het ZINL opgestelde richtlijn voor economische analyse in de zorg gehanteerd. De informatie zal voortkomen uit de nationale register studie waarin vrijwel alle klinieken (12) met BPS expertise zijn betrokken. - TIJDPAD/LOOPTIJD Aanvang van de studie is in de 2e helft van 2019 gepland. De duur is 3,5 jaar. Inclusie vind plaats in de eerste 2 jaar. Er zal elke 6 maanden een stakeholder vergadering gepland worden.

Kenmerken

Projectnummer:
852004021
Looptijd: 80%
Looptijd: 80 %
2021
2025
Onderdeel van programma:
Gerelateerde subsidieronde:
Projectleider en penvoerder:
dr. D.A.W. Janssen
Verantwoordelijke organisatie:
Radboud Universitair Medisch Centrum