HTA guidelines to assist in the decision making process for the reimbursement of orphan drugs

Het doel van deze studie is om richtlijnen te ontwikkelen voor onderzoek naar effectiviteit, kosteneffectiviteit en budget impact van weesgeneesmiddelen (geneesmiddelen voor zeldzame ziekten). Hiermee worden beleidsmakers ondersteund in het maken van vergoedingsbeslissingen voor weesgeneesmiddelen. In de eerste fase van de studie worden klinische aspecten van weesziekten en weesgeneesmiddelen in kaart gebracht (hoe vaak komt de ziekte voor, ernst van de ziekte, kosten van behandeling etc.). Ook wordt geïnventariseerd of de behandeling wordt vergoed binnen het basispakket. In de tweede fase volgen interviews met beleidsmakers om in kaart te brengen welke andere aspecten een rol spelen in vergoedingsbeslissingen. In fase 3 en 4 worden richtlijnen opgesteld die beschrijven hoe onderzoek naar effectiviteit, kosteneffectiviteit en budget impact moet worden uitgevoerd voor weesgeneesmiddelen. De adviezen voor de vergoedingsbeslissingen worden door het College voor Zorgverzekeringen (CVZ) opgesteld. Deze adviezen zijn een belangrijk onderdeel in fase 1 van het onderzoek. Deze vergoedingsbeslissingen hebben aanzienlijke vertraging opgelopen (tot 1,5 jaar). Zodoende loopt deze studie ook vertraging op en kan nog niet worden begonnen met latere fases van de studie. Momenteel zijn drie vergoedingsbeslissingen beschikbaar en in 2013 worden twee vergoedingsbeslissingen verwacht. Er is voorgesteld voor de ontbrekende dossiers buitenlandse dossiers te gebruiken als input voor interviews.