Mobiele menu

Implementatie van n=1-trialmethodologie bij de beoordeling van zorgvergoeding

Dit is een vervolgstudie van 152002030 

In een n=1-trial krijgen patiënten meerdere malen geblindeerde behandelingen met een geneesmiddel (G) of een placebo (P) in een willekeurige volgorde, bijvoorbeeld GPPGPG. Deze opzet leent zich voor het onderzoeken van snelwerkende geneesmiddelen die symptomen kunnen verlichten bij relatief stabiele ziektes. Eén n=1-trial meet nauwkeurig het behandeleffect bij een individuele patiënt. Uit n=1-trials bij meerdere patiënten kan het behandeleffect bij alle patiënten (de populatie) geschat worden. N=1-trials zijn een goede manier om onderzoek te doen wanneer weinig proefpersonen beschikbaar zijn, zoals bijvoorbeeld bij zeldzame ziektes.

Resultaat

In dit project werd aan de hand van het voorbeeld van efedrine voor myasthenia gravis onderzocht of de resultaten van dit type onderzoek gebruikt zouden kunnen worden voor beslissingen over vergoeding en registratie van medicijnen voor zeldzame ziektes.

Producten

Titel: Ephedrine as add-on therapy for patients with myasthenia gravis: protocol for a series of randomised, placebo-controlled n-of-1 trials
Auteur: Charlotte Vrinten, Alexander F Lipka, Erik W van Zwet, Kirsten J M Schimmel, Martina C Cornel, Marja R Kuijpers, Yechiel A Hekster, Stephanie S Weinreich, Jan J G M Verschuuren
Magazine: BMJ Open
Titel: Ephedrine for myasthenia gravis, neonatal myasthenia and the congenital myasthenic syndromes
Auteur: Vrinten C, van der Zwaag AM, Weinreich SS, Scholten RJPM, Verschuuren JJGM.
Magazine: Cochrane Database of Systematic Reviews

Verslagen


Eindverslag

In een n=1-trial krijgen patiënten meerdere malen geblindeerde behandelingen met een geneesmiddel (G) of een placebo (P) in een willekeurige volgorde, bijvoorbeeld GPPGPG. Deze opzet leent zich voor het onderzoeken van snelwerkende geneesmiddelen die symptomen kunnen verlichten bij relatief stabiele ziektes. Eén n=1-trial meet nauwkeurig het behandeleffect bij een individuele patiënt. Uit n=1-trials bij meerdere patiënten kan het behandeleffect bij alle patiënten (de populatie) geschat worden. N=1-trials zijn een goede manier om onderzoek te doen wanneer weinig proefpersonen beschikbaar zijn, zoals bijvoorbeeld bij zeldzame ziektes. In dit project werd aan de hand van het voorbeeld van efedrine voor myasthenia gravis onderzocht of de resultaten van dit type onderzoek gebruikt zouden kunnen worden voor beslissingen over vergoeding en registratie van medicijnen voor zeldzame ziektes.
Behandelprotocollen voor de zeldzame ziekte myasthenia gravis adviseren efedrine wanneer patiënten niet uitkomen met de standaardmedicatie, maar nog niet zijn aangewezen op meer risicovolle behandelopties zoals hoge doses prednison. Tot nu toe was er beperkt wetenschappelijk bewijs over de effectiviteit van efedrine bij deze indicatie. Efedrine is in Nederland niet geregistreerd voor myasthenia gravis en aanspraak op vergoeding vanuit de zorgverzekering is niet expliciet geregeld. In dit project hebben vier patiënten meegedaan aan een n=1-trial. Efedrine vergeleken met placebo gaf een klinische relevante en statistisch significante verbetering in spierkracht en uithoudingsvermogen, zowel binnen de trialpatiënten als op populatieniveau. De bijwerkingen waren mild. De betrokken zorgprofessionals vonden de trial goed uitvoerbaar en de deelnemers vonden de belasting acceptabel. Het Zorginstituut Nederland en het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen hebben advies geformuleerd, in hoeverre het bewijs uit deze serie n=1-trials bruikbaar is voor beoordeling van registratie en vergoeding van geneesmiddelen.

Onderwerpen

Kenmerken

Projectnummer:
1520020301
Looptijd: 100%
Looptijd: 100 %
2014
2015
Onderdeel van programma:
Gerelateerde subsidieronde:
Projectleider en penvoerder:
Dr. S.S. Weinreich
Verantwoordelijke organisatie:
Amsterdam UMC - locatie VUmc