IMProving symptomatic treatment with Amifampridine: a randomized double-blinded, placebo controlled Crossover Trial in patients with Myasthenia Gravis (IMPACT-MG)

Een dubbelblind gerandomiseerd onderzoek naar amifampridine als behandeling van myasthenia gravis

Myasthenia gravis (MG) is een zeldzame spierziekte waarbij de signaaloverdracht van zenuw naar spier verstoord is. Veel patiënten met deze ziekte houden klachten ondanks het gebruik van het standaardmedicijn pyridostigmine. 

Studie

In de IMPACT-MG-studie is onderzocht of het toevoegen van amifampridine – een middel dat wordt gebruikt bij een andere spierziekte – de spierkracht en kwaliteit van leven verbetert. In een dubbelblinde, gerandomiseerde trial kregen 20 patiënten afwisselend een lage dosis amifampridine, een hoge dosis, of placebo, elk gedurende 5 dagen. 

Uitkomsten

Het toevoegen van amifampridine leidde helaas niet tot een meetbare verbetering van de symptomen ten opzichte van placebo. Wel ervaarden patiënten vaker bijwerkingen zoals tintelingen en vermoeidheid. De behandeling met toevoeging van amifampridine zal daarom niet worden opgenomen in de standaard behandelrichtlijn voor deze groep patiënten. 
Opvallend was wel dat, toen patiënten na de studie zelf hun dosis mochten instellen, een groot deel toch subjectief baat leek te ervaren. Vervolgonderzoek is nodig om uit te zoeken of een specifieke subgroep met een gepersonaliseerde dosering wél profiteert van de toevoeging van amifampridine.

Samenvatting bij aanvang project 

Myasthenia gravis (MG) is een chronische auto-immuunziekte ziekte die leidt tot spierzwakte en vermoeidheid. De eerste stap in de behandeling van MG is behandeling met pyridostigmine, een middel dat de spierkracht verbetert. Als dit onvoldoende werkt, is vervolgbehandeling van medicijnen die het afweersysteem afremmen aan de orde. In Nederland gebruikt zo’n tweederde van alle mensen met MG afweerremmers. Deze afweerremmers geven ernstige gezondheidsproblemen op lange termijn, waardoor er behoefte is aan een  alternatief met minder bijwerkingen en minder risico’s. Amifampridine wordt al meer dan dertig jaar gebruikt om de spierkracht te verbeteren bij een ziekte die erg op MG lijkt en zou dit alternatief kunnen zijn.

Studie

Deze dubbelblind gerandomiseerde studie onderzoekt of behandeling met amifampridine de symptomen van MG kan verlichten. Tijdens dit placebo-gecontroleerd onderzoek worden mensen met MG gevraagd om naast pyridostigmine gedurende 5 dagen een placebo te nemen, 5 dagen amifampridine in een lage dosering en 5 dagen amifampridine in een hoge dosering. Zowel de patiënten als de onderzoekers weten niet wanneer amifampridine of placebo wordt gegeven.

Verwachte resultaten

Als behandeling met amifampridine blijkt te werken, kan dit er wellicht toe leiden dat mensen met MG minder of helemaal geen afweerremmers hoeven te gebruiken. Bijkomende voordelen hiervan zijn een betere kwaliteit van leven, minder bijwerkingen en minder kosten voor de gezondheidszorg. 

Het onderzoek wordt gesteund door de patiëntenvereniging Spierziekten Nederland.