INSIGHT: International Study on etiology of Inhibitors in patients with a moderate or mild form of hemophilia A: influences of Immuno Genetic & Hemophilia Treatment factors.
Patiënten met hemofilie A hebben een stollingsstoornis door een tekort aan stollingsfactor VIII. Door toediening van stollings- factorconcentraat kunnen bloedingen behandeld of voorkomen worden. Een ernstige complicatie van deze behandeling is de vorming van antistoffen (“remmers”) gericht tegen stollingsfactor VIII, waardoor het stollingsfactorconcentraat niet meer werkt. Het doel van deze internationale studie met 32 deelnemende centra in veertien Europese landen is om klinische en genetische risicofactoren te onderzoeken die samenhangen met het ontstaan van remmers. De resultaten van dit onderzoek zullen bijdragen aan het inzicht in de pathofysiologie van remmervorming en daardoor wellicht tot nieuwe preventieve strategieën.
Meer informatie
- Elke hemofiliepatiënt een eigen dosering Mediator (nov 2019)
Producten
Link: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1538-7836.2011.04380_1.x/pdf
Link: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/jth.2015.13.issue-S2/issuetoc
Link: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/jth.2015.13.issue-S2/issuetoc
Link: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2516.2010.02283.x/pdf
Link: http://www.nvth.nl
Link: http://www.isth2013.org/wp-content/uploads/2013/ISTH_Programme.pdf
Link: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1538-7836.2011.04380_1.x/pdf
Link: http://www.isth2013.org/wp-content/uploads/2013/ISTH_Programme.pdf
Link: http://www.nvth.nl
Link: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1538-7836.2011.04380_1.x/pdf
Link: http://www.isth2013.org/wp-content/uploads/2013/ISTH_Programme.pdf
Link: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1538-7836.2011.04380_1.x/pdf
Link: http://www.isth2013.org/abstracts-now-published-on-line/
Link: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1538-7836.2011.04380_1.x/pdf
Link: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2516.2010.02283.x/pdf
Link: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2516.2010.02283.x/pdf
Link: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/hae.2012.18.issue-s3/issuetoc
Link: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/hae.2012.18.issue-s3/issuetoc
Link: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/hae.2012.18.issue-s3/i
Link: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/hae.2012.18.issue-s3/issuetoc
Auteur: Corien de Groot-Eckhardt
Auteur: K Fijnvandraat, D.P. Hart, J. Voorberg
Magazine: Haematologica
Auteur: Eckhardt CL, van Velzen AS, Peters M, Astermark J, Brons PP, Castaman G, Cnossen MH, Dors N, Escuriola-Ettingshausen C, Hamulyak K, Hart DP, Hay CR, Haya S, van Heerde WL, Hermans C, Holmström M, Jimenez-Yuste V, Keenan RD, Klamroth R, Laros-van Gorkom BA, Leebeek FW, Liesner R, Mäkipernaa A, Male C, Mauser-Bunschoten E, Mazzucconi MG, McRae S, Meijer K, Mitchell M, Morfini M, Nijziel M, Oldenburg J, Peerlinck K, Petrini P, Platokouki H, Reitter-Pfoertner SE, Santagostino E, Schinco P, Smiers
Magazine: BLOOD
Verslagen
Eindverslag
Hemofilie A is een aangeboren stollingsstoornis die veroorzaakt wordt door een tekort aan stollingsfactor VIII. Patiënten met een milde vorm hebben in het dagelijks leven weinig last van hun milde stollingsstoornis. Het factor VIII dat ze zelf aanmaken is voldoende om spontane bloedingen te voorkomen. Na een trauma of een operatie is echter intraveneuze behandeling met factor VIII concentraat noodzakelijk. Bij deze toediening van factor VIII concentraat treedt bij een deel van de patienten een ernstige complicatie op: de vorming van antistoffen tegen het toegediende factor VIII (remmers).
Patiënten met milde hemofilie die een remmer ontwikkelen krijgen opeens veel ernstiger klachten in de vorm van spontane bloedingen, die lastig te behandelen zijn omdat het gebruikelijke factor VIII concentraat niet meer werkt. Tot voorheen was het moeilijk om te voorspellen welke patiënten een verhoogd risico hebben om remmers te ontwikkelen. Dit was de aanleiding om de INSIGHT studie te initiëren. Het doel van de INSIGHT studie is om risicofactoren voor remmervorming in milde hemofilie te identificeren. Er werd contact gelegd met 34 centra in 10 Europese landen en Australië en de gegevens van 2700 milde hemofilie patiënten werden verzameld. De nieuwe inzichten in genetische- en omgevingsrisicofactoren van de INSIGHT studie creëren mogelijkheden voor de identificatie van hoog risico patiënten en hoog risico situaties. Deze kennis zal uiteindelijk bijdragen aan de ontwikkeling van gerichte preventieve maatregelen om remmervorming te voorkomen.