Multiple imputation and bootstrapping in health economic data

In economische evaluaties zijn onderzoeksgegevens vaak incompleet en scheef verdeeld. Multiple imputeren en bootstrappen zijn statistische methoden die daarmee rekening kunnen houden. Beide hebben apart hun waarde bewezen, maar het is onduidelijk hoe ze goed kunnen worden gecombineerd.

Resultaat

In deze studie zijn 18 verschillende combinatiemethoden onderzocht, door ze toe te passen op zowel hypothetische datasets als praktijk studies. De methoden zijn vergeleken op validiteit van de schattingen en hun betrouwbaarheidsintervallen. De methoden waren zowel dubbelloops methoden (multiple imputeren en bootstrap in elkaar genest) als enkelloops (door het weglaten van één van beide). Enkelvoudig imputeren met ruis genest in de bootstrap percentiel methode bleek statistisch de beste aanpak. Maar deze methode is rekenintensief en standaard software is niet beschikbaar. Standaard multipele imputeren zonder bootstrap bleek een robuust alternatief te zijn met acceptabele statistische prestaties.

Producten

Titel: Combining multiple imputation and bootstrap in the analysis of cost-effectiveness trial data
Auteur: Jaap Brand, Stef van Buuren, Saskia le Cessie, Wilbert van den Hout
Magazine: Statistics in Medicine

Verslagen


Eindverslag

De centrale doelstelling in kosten-effectiviteitsanalyse is om te onderzoeken of het gezondheidseffect van een nieuwe behandeling de extra kosten van deze behandeling rechtvaardigt. In gezondheid economische data is het gebruikelijk dat de kansverdelingen scheef zijn en er veel missing data is. Multiple imputatie is een vaak gebruikte methode voor het omgaan met missing data en bootstrap is op grote schaal geaccepteerd voor het meenemen van steekproef variatie van data met scheve kansverdelingen. Beide methoden zijn rekenintensieve methoden die afzonderlijk hun waarde hebben aangetoond. Echter, de literatuur geeft geen richtlijnen over hoe deze technieken moeten worden gecombineerd. Dit onderzoek richt zich op het probleem van het combineren van multipele imputatie en bootstrap om (A) het verschil in gemiddelde uitkomsten te schatten tussen twee behandelgroepen en om (B) onzekerheid weer te geven door middel van een puntenwolk in het kosten-effectiviteitsvlak. Voor beide onderdelen is de validiteit van verschillende benaderingen onderzocht en worden aanbevelingen gedaan voor de te gebruiken methodologie.
Gezondheidseconomische data zijn typisch scheef verdeeld met relatief veel onbrekende gegevens. Bootstrappen en multipel imputeren zijn de aangewezen methoden om hier rekening mee te houden. Helaas is niet duidelijk hoe beide methode zouden moeten worden gecombineerd. De meest voor de hand liggende combinatie geeft een vertekende weergave van de statistische onzekerheid. Doel van dit onderzoeksvoorstelis om de bias van de huidige methodologie vast te stellen en nieuwe methodologie te ontwikkelen zonder bias.Zowel gesimuleerde data als trial data zullen worden gebruikt, waarbij de steekproefomvang en het percentage en de voorspelbaarheid van de ontbrekende gegevens zullen worden gevarieerd. De ontwikkelde methodologie zal van nut zijn voor economische evaluaties in het algemeen en voor evaluaties van dure geneesmiddelen in het bijzonder, aangezien een relatief kleine steekproefomvang de invloed van scheefheid en onbrekende gegevens versterkt.

Kenmerken

Projectnummer:
152002047
Looptijd: 100%
2012
2015
Gerelateerde programma's:
Gerelateerde subsidieronde:
Projectleider en penvoerder:
Dr. W.B. van den Hout
Verantwoordelijke organisatie:
Leiden University Medical Center