New drugs and combinations thereof for the treatment of cystic fibrosis: a better understanding and application using patient derived cell systems

Mede gefinancieerd door de Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS).

Nieuwe medicijnen voor de genetische ziekte cystic fibrosis (CF) zijn nog steeds nodig. Het doel van dit project is om de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor CF te ondersteunen. Hiervoor wordt het potentieel van patiënt afgeleide cellen (darm organoïden en neus epitheel cellen) bepaald bij het voorspellen van klinische effectiviteit van potentiële medicijnen (persoonsgerichte medicatie). Hopelijk kunnen zo de meest veelbelovende medicijnen worden geselecteerd en kan de translatie van in vitro CFTR modulatie naar in vivo behandeling in klinische studies gemaakt worden.