Ontrafeling van Thalassemie Transplantatie Rejectie door Single-cell Transcriptoomanalyse

Thalassemie is een ernstige erfelijke bloedziekte die leidt tot chronische bloedarmoede. Kinderen met ernstige thalassemie kunnen genezen door een stamceltransplantatie. Hierbij worden de zieke stamcellen vervangen door stamcellen van een gezonde donor. Helaas worden de gezonde stamcellen in één op de vijf thalassemie-patiënten afgestoten. Dan is een nieuwe transplantatie nodig. 
Ik heb een nieuwe techniek ontwikkeld om per cel te bepalen of deze van donor of patiënt afkomstig is, en welke eigenschappen deze heeft. Zo kan ik op een gedetailleerde manier bestuderen hoe stamcellen en jonge rode bloedcellen zich ontwikkelen in het beenmerg na stamceltransplantatie. In deze studie wil ik het beenmerg van patiënten vóór transplantatie bestuderen om te voorspellen welke patiënten een groter risico op afstoting hebben en aanvullende behandeling nodig hebben. De kennis uit dit project zal bijdragen aan betere behandeling van patiënten met thalassemie en andere ernstige bloedziekten.