Optimalization of Eculizumab/Soliris® treatment in patients with atypical hemolytic uremic syndrome by means of individually-tailored, personalized therapy.
Projectomschrijving
Het atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) is een zeldzame, maar zeer ernstige nierziekte. Zonder behandeling overlijdt 25% van de patiënten in de acute fase en ontwikkelt meer dan 50% nierfalen. De incidentie wordt geschat op 1/2.000.000, met ongeveer 10 nieuwe patiënten per jaar in Nederland.
In 2012 is het eerste medicijn, eculizumab, voor de behandeling van aHUS op de markt gekomen. Dit medicijn is duur en kost €250.000,- per volwassene op jaarbasis. Het is echter niet bekend hoe de effectiviteit van de behandeling het beste gecontroleerd kan worden en of de behandeling bij sommige patiënten misschien zelfs verantwoord gestaakt kan worden.
In dit project zal worden gekeken of de dosering van eculizumab bij aHUS-patiënten (op geleide van spiegels en effectiviteit) aangepast kan worden. Dit zal leiden tot nieuwe richtlijnen voor de behandeling van aHUS, een verhoging van de kwaliteit van leven en een drastische kostenbesparing (€1,5 miljoen per jaar).
In de media
- Duur medicijn kan vaak goedkoper door lagere dosis (de Volkskrant, maart 2019)
- Meer dan alleen maar liefdewerk: ZonMw Parels voor onderzoek zeldzame ziekten (Mediator 29, juni 2018)
- Slikken of stikken (NRC, juni 2017)
Producten
Titel: The Dutch approach in treatment aHUS
Auteur: N van de Kar
Auteur: N van de Kar
Titel: Suboptimal dosing of initial eculizumab therapy in Atypical Hemolytic Uremic Syndrome?
Auteur: Duineveld C et al
Auteur: Duineveld C et al
Titel: National observational study monitoring the restrictive regimen of eculizumab therapy in aHUS in the Netherlands
Auteur: Bouwmeester R
Auteur: Bouwmeester R
Titel: Update CUREiHUS study
Auteur: van de Kar N en Bouwmeester R
Auteur: van de Kar N en Bouwmeester R
Titel: Werkbezoek aan Zorgverzekeraars Nederland , Zeist
Presentatie data CUREiHUS studie
Auteur: van de Kar N, Wetzels J
Auteur: van de Kar N, Wetzels J
Titel: Pregnancy and Eculizumab
Auteur: Duineveld C
Link: https://www.ahusallianceaction.org/atypical-hus-in-the-netherlands/
Auteur: Duineveld C
Link: https://www.ahusallianceaction.org/atypical-hus-in-the-netherlands/
Titel: COVID-19 Vaccination and Atypical Hemolytic Uremic Syndrome
Auteur: Romy N. Bouwmeester, Esther M.G. Bormans, Caroline Duineveld, Arjan D. van Zuilen, AE van de Logt, Jack F.M. Wetzels, Nicole C. A. J. van de Kar
Auteur: Romy N. Bouwmeester, Esther M.G. Bormans, Caroline Duineveld, Arjan D. van Zuilen, AE van de Logt, Jack F.M. Wetzels, Nicole C. A. J. van de Kar
Titel: Results CUREiHUS study
Auteur: Bouwmeester R and Duineveld C
Auteur: Bouwmeester R and Duineveld C
Titel: Eculizumab discontinuation in aHUS
Auteur: Bouwmeester R
Auteur: Bouwmeester R
Titel: The results of the CUREiHUS study
Auteur: Bouwmeester R
Auteur: Bouwmeester R
Titel: CUREiHUS study
Auteur: Bouwmeester R
Auteur: Bouwmeester R
Titel: Gepast gebruik eculizumab in atypisch hemolytisch uremisch syndroom
Auteur: N van de Kar
Auteur: N van de Kar
Titel: HUS and CUREiHUS in the Netherlands
Auteur: N van de Kar
Auteur: N van de Kar
Titel: Enough is enough: targeted therapy in atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS). The results of the CUREiHUS study in perspective
Auteur: van de Kar N
Auteur: van de Kar N
Titel: Eculizumab discontinuation in aHUS. Results of the CUREiHUS study
Auteur: Bouwmeester R
Auteur: Bouwmeester R
Titel: Outcome of first relapse after eculizumab withdrawal in Atypical Hemolytic Uremic syndrome: the CUREiHUS study
Auteur: Duineveld C et al
Auteur: Duineveld C et al
Titel: Improved early treatment response of eculizumab with a patient-friendly dosing scheme in adult patients with atypical hemolytic uremic syndrome
Auteur: ter Avest M et al,
Auteur: ter Avest M et al,
Titel: The Dutch approach: aHUS and CUREiHUS study
Auteur: van de Kar N
Auteur: van de Kar N
Titel: Gepast gebruik eculizumab in atypische hemolytisch uremisch syndroom
Auteur: N van de Kar
Auteur: N van de Kar
Titel: Hoe om te gaan met dure Geneesmiddelen
Auteur: Wijnsma K en Duineveld C
Auteur: Wijnsma K en Duineveld C
Titel: Results of the CUREiHUS for kidney transplant patients
Auteur: Duineveld C
Auteur: Duineveld C
Titel: Enough is enough: targeted therapy in atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS). The results of the CUREiHUS study in perspective
Auteur: van de Kar N
Auteur: van de Kar N
Titel: Dose optimalization of subcutaneous ravulizumab is predicted to yield significant savings and to improve patient-friendliness
Auteur: ter Avest M, et al
Auteur: ter Avest M, et al
Titel: Recurrence of Atypical HUS after kidney transplantation: a prospective cohort study
Auteur: Duineveld C et al
Auteur: Duineveld C et al
Titel: aHUS and CUREiHUS study
Auteur: van de Kar N
Auteur: van de Kar N
Titel: Eculizumab therapy monitoring residual hemolysis in alternative pathway test is not caused by C5 activity
Auteur: Volokhina E et al
Auteur: Volokhina E et al
Titel: hoe om te gaan met dure geneesmiddelen? Onder zoek naar optimaal gebruikschema houdt zorg betaalbaar
Auteur: Duineveld C et al
Auteur: Duineveld C et al
Titel: Early Eculizumab Withdrawal in patients with aHUS in native kidneys is Safe and Cost-Effective
Auteur: R.N. Bouwmeester1, C. Duineveld2, K.L. Wijnsma1, F.J. Bemelman*, J.W. van der Heijden*, J.A.E. van Wijk*, A.H.M. Bouts*, J. van de Wetering*, E. Dorresteijn*, S.P. Berger*, V. Gracchi*, A.D. van Zuilen*, M.G. Keijzer-Veen*, A.P.J. de Vries*, R.W.G. van Rooij*, F.A.P.T. Engels*, W. Altena3, R. de Wildt3, E. van Kempen3, E.M. Adang4, M. ter Avest5, R. ter Heine5, E.B. Volokhina1, L.P.W.J. van den Heuvel1, J.F.M. Wetzels2*, N.C.A.J. van de Kar1
Auteur: R.N. Bouwmeester1, C. Duineveld2, K.L. Wijnsma1, F.J. Bemelman*, J.W. van der Heijden*, J.A.E. van Wijk*, A.H.M. Bouts*, J. van de Wetering*, E. Dorresteijn*, S.P. Berger*, V. Gracchi*, A.D. van Zuilen*, M.G. Keijzer-Veen*, A.P.J. de Vries*, R.W.G. van Rooij*, F.A.P.T. Engels*, W. Altena3, R. de Wildt3, E. van Kempen3, E.M. Adang4, M. ter Avest5, R. ter Heine5, E.B. Volokhina1, L.P.W.J. van den Heuvel1, J.F.M. Wetzels2*, N.C.A.J. van de Kar1
Titel: My rare disease – Our care
Auteur: N van de Kar en W Altena
Auteur: N van de Kar en W Altena
Titel: Restrictive eculizumab regimen in patients with atypical HUS in the Netherlands: an annual update from the CUREiHUS study
Auteur: Wijnsma K et al
Auteur: Wijnsma K et al
Titel: Pharmo-Dynamica eculizumab
Auteur: ter Heine R
Link: https://www.ahusallianceaction.org/atypical-hus-in-the-netherlands/
Auteur: ter Heine R
Link: https://www.ahusallianceaction.org/atypical-hus-in-the-netherlands/
Titel: Measuring Eculizumab levels in blood
Auteur: Volokhina E
Link: https://www.ahusallianceaction.org/atypical-hus-in-the-netherlands/
Auteur: Volokhina E
Link: https://www.ahusallianceaction.org/atypical-hus-in-the-netherlands/
Titel: CUREiHUS study: Eculizumab discontinuation in aHUS
Auteur: Bouwmeester
Auteur: Bouwmeester
Titel: Addressing the unmet needs in the management of complement-mediated kidney diseases in children
Auteur: van de Kar N
Auteur: van de Kar N
Titel: CUREiHUS study, first results
Auteur: Bouwmeester R
Auteur: Bouwmeester R
Titel: Restrictive regimen with orphan drug eculizumab
Auteur: van de Kar N
Auteur: van de Kar N
Titel: Early Eculizumab Withdrawal in patients with aHUS in native kidneys is Safe and Cost-Effective
Auteur: R.N. Bouwmeester1, C. Duineveld2, K.L. Wijnsma1, F.J. Bemelman*, J.W. van der Heijden*, J.A.E. van Wijk*, A.H.M. Bouts*, J. van de Wetering*, E. Dorresteijn*, S.P. Berger*, V. Gracchi*, A.D. van Zuilen*, M.G. Keijzer-Veen*, A.P.J. de Vries*, R.W.G. van Rooij*, F.A.P.T. Engels*, W. Altena3, R. de Wildt3, E. van Kempen3, E.M. Adang4, M. ter Avest5, R. ter Heine5, E.B. Volokhina1, L.P.W.J. van den Heuvel1, J.F.M. Wetzels2*, N.C.A.J. van de Kar1
Auteur: R.N. Bouwmeester1, C. Duineveld2, K.L. Wijnsma1, F.J. Bemelman*, J.W. van der Heijden*, J.A.E. van Wijk*, A.H.M. Bouts*, J. van de Wetering*, E. Dorresteijn*, S.P. Berger*, V. Gracchi*, A.D. van Zuilen*, M.G. Keijzer-Veen*, A.P.J. de Vries*, R.W.G. van Rooij*, F.A.P.T. Engels*, W. Altena3, R. de Wildt3, E. van Kempen3, E.M. Adang4, M. ter Avest5, R. ter Heine5, E.B. Volokhina1, L.P.W.J. van den Heuvel1, J.F.M. Wetzels2*, N.C.A.J. van de Kar1
Titel: STEC HUS in adults: an under recognized cause of thrombotic microangiopathy
Auteur: Duineveld C et al
Auteur: Duineveld C et al
Titel: Atypical hemolytic uremic sndrome in pregnancy
Auteur: Duineveld C
Auteur: Duineveld C
Titel: Eculizumab discontinuation in aHUS
Auteur: Bouwmeester R
Auteur: Bouwmeester R
Titel: Restrictive eculizumab regimen in patients with atypical HUS in the Netherlands: an annual update from the CUREiHUS study
Auteur: Wijnsma K et al
Auteur: Wijnsma K et al
Titel: Management of aHUS in Kidney transplant patients: Eculizumab for all and forever?
Auteur: Duineveld C et al
Auteur: Duineveld C et al
Titel: HUS: Typical and Atypical
Auteur: van de Kar N
Auteur: van de Kar N
Titel: Update CURE-i-HUS
Auteur: van de Kar
Link: https://www.ahusallianceaction.org/atypical-hus-in-the-netherlands/
Auteur: van de Kar
Link: https://www.ahusallianceaction.org/atypical-hus-in-the-netherlands/
Titel: Dosing suggestions for improved treatment response to eculizumab in patients with aHUS
Auteur: ter Avest M, et al
Auteur: ter Avest M, et al
Titel: Targeting complement in glomerular diseases
Auteur: N van de Kar
Auteur: N van de Kar
Titel: Dosing suggestions for improved treatment response to eculizumab in patients with aHUS
Auteur: ter Heine R et al,
Auteur: ter Heine R et al,
Titel: Werkbezoek Min Kuijpers aan Radboudumc met als topic Zeldzame ziekten
Resultaten CUREiHUS studie
Auteur: N van de Kar
Auteur: N van de Kar
Titel: aHUS and eculizumab discontinuation, Results of the CUREiHUS study
Auteur: Bouwmeester R
Auteur: Bouwmeester R
Titel: Nierpatiënt hoeft medicijn niet levenslang in te nemen - NRC
Auteur: NRC -interview
Magazine: NRC Handelsblad
Auteur: NRC -interview
Magazine: NRC Handelsblad
Titel: Case Report: Variable Pharmacokinetic Profile of Eculizumab in an aHUS Patient
Auteur: Bouwmeester RN, Ter Avest M, Wijnsma KL, Duineveld C, Ter Heine R, Volokhina EB, Van Den Heuvel LPWJ, Wetzels JFM, van de Kar NCAJ.
Magazine: Frontiers in Immunology
Auteur: Bouwmeester RN, Ter Avest M, Wijnsma KL, Duineveld C, Ter Heine R, Volokhina EB, Van Den Heuvel LPWJ, Wetzels JFM, van de Kar NCAJ.
Magazine: Frontiers in Immunology
Titel: An international consensus approach to the management of atypical hemolytic uremic syndrome in children
Auteur: Loirat C, Fakhouri F, Ariceta G, Besbas N, Bitzan M, Bjerre A, Coppo R, Emma F, Johnson S, Karpman D, Landau D, Langman CB, Lapeyraque AL, Licht C, Nester C, Pecoraro C, Riedl M, van de Kar NC, Van de Walle J, Vivarelli M, Frémeaux-Bacchi V; HUS International
Magazine: Pediatric Nephrology
Auteur: Loirat C, Fakhouri F, Ariceta G, Besbas N, Bitzan M, Bjerre A, Coppo R, Emma F, Johnson S, Karpman D, Landau D, Langman CB, Lapeyraque AL, Licht C, Nester C, Pecoraro C, Riedl M, van de Kar NC, Van de Walle J, Vivarelli M, Frémeaux-Bacchi V; HUS International
Magazine: Pediatric Nephrology
Titel: Safety and effectiveness of restrictive eculizumab treatment in atypical haemolytic uremic syndrome
Auteur: Wijnsma, Kioa L, Duineveld, Caroline, Volokhina, Elena B, van den Heuvel, Lambertus P, van de Kar, Nicole C A J, Wetzels, Jack F M
Magazine: Nephrology, Dialysis and Transplantation
Auteur: Wijnsma, Kioa L, Duineveld, Caroline, Volokhina, Elena B, van den Heuvel, Lambertus P, van de Kar, Nicole C A J, Wetzels, Jack F M
Magazine: Nephrology, Dialysis and Transplantation
Titel: Eculizumab impairs killing of Neisseria meningitidis serogroup B in atypical hemolytic uremic syndrome patients vaccinated with MenB-4C
Auteur: Bryan van den Broek, Michiel van der Flier, Nicole C A J van de Kar, Jack F M Wetzels, Marien I de Jonge, Ronald de Groot, Kioa L Wijnsma, Jeroen D Langereis
Magazine: Kidney International
Auteur: Bryan van den Broek, Michiel van der Flier, Nicole C A J van de Kar, Jack F M Wetzels, Marien I de Jonge, Ronald de Groot, Kioa L Wijnsma, Jeroen D Langereis
Magazine: Kidney International
Titel: Eculizumab in atypical hemolytic uremic syndrome: strategies toward restrictive use
Auteur: Wijnsma, Kioa L., Duineveld, Caroline, Wetzels, Jack F. M., van de Kar, Nicole C. A. J.
Magazine: Pediatric Nephrology
Auteur: Wijnsma, Kioa L., Duineveld, Caroline, Wetzels, Jack F. M., van de Kar, Nicole C. A. J.
Magazine: Pediatric Nephrology
Titel: Discontinuation of eculizumab maintenance treatment for atypical hemolytic uremic syndrome
Auteur: Wetzels JF, van de Kar NC.
Magazine: American Journal of Kidney Disease
Auteur: Wetzels JF, van de Kar NC.
Magazine: American Journal of Kidney Disease
Titel: Early Eculizumab Withdrawal in patients with aHUS in native kidneys is Safe and Cost-Effective: results of the CUREiHUS study.
Auteur: R.N. Bouwmeester, C. Duineveld, K.L. Wijnsma, F.J. Bemelman, J.W. van der Heijden, J.A.E. van Wijk, A.H.M. Bouts, J. van de Wetering, E. Dorresteijn, S.P. Berger, V. Gracchi, A.D. van Zuilen, M.G. Keijzer-Veen, A.P.J. de Vries, R.W.G. van Rooij, F.A.P.T. Engels, W. Altena, R. de Wildt, E. van Kempen, E.M. Adang, M. ter Avest, R. ter Heine, E.B. Volokhina, L.P.W.J. van den Heuvel, J.F.M. Wetzels, N.C.A.J. van de Kar.
Magazine: Kidney International
Auteur: R.N. Bouwmeester, C. Duineveld, K.L. Wijnsma, F.J. Bemelman, J.W. van der Heijden, J.A.E. van Wijk, A.H.M. Bouts, J. van de Wetering, E. Dorresteijn, S.P. Berger, V. Gracchi, A.D. van Zuilen, M.G. Keijzer-Veen, A.P.J. de Vries, R.W.G. van Rooij, F.A.P.T. Engels, W. Altena, R. de Wildt, E. van Kempen, E.M. Adang, M. ter Avest, R. ter Heine, E.B. Volokhina, L.P.W.J. van den Heuvel, J.F.M. Wetzels, N.C.A.J. van de Kar.
Magazine: Kidney International
Titel: Atypical hemolytic uremic syndrome and C3 glomerulopathy: conclusions from a "Kidney Disease: Improving Global Outcomes" (KDIGO) Controversies Conference
Auteur: Goodship TH, Cook HT, Fakhouri F, Fervenza FC, Frémeaux-Bacchi V, Kavanagh D, Nester CM, Noris M, Pickering MC, Rodríguez de Córdoba S, Roumenina LT, Sethi S, Smith RJ; Conference Participants.
Magazine: Kidney International
Auteur: Goodship TH, Cook HT, Fakhouri F, Fervenza FC, Frémeaux-Bacchi V, Kavanagh D, Nester CM, Noris M, Pickering MC, Rodríguez de Córdoba S, Roumenina LT, Sethi S, Smith RJ; Conference Participants.
Magazine: Kidney International
Titel: Development and Pretesting of a Questionnaire to Assess Patient Experiences and Satisfaction with Medications (PESaM Questionnaire)
Auteur: Kimman, Merel L., Rotteveel, Adrienne H., Wijsenbeek, Marlies, Mostard, Rémy, Tak, Nelleke C., van Jaarsveld, Xana, Storm, Marjolein, Wijnsma, Kioa L., Gelens, Marielle, van de Kar, Nicole C. A. J., Wetzels, Jack, Dirksen, Carmen D.
Magazine: The patient
Auteur: Kimman, Merel L., Rotteveel, Adrienne H., Wijsenbeek, Marlies, Mostard, Rémy, Tak, Nelleke C., van Jaarsveld, Xana, Storm, Marjolein, Wijnsma, Kioa L., Gelens, Marielle, van de Kar, Nicole C. A. J., Wetzels, Jack, Dirksen, Carmen D.
Magazine: The patient
Titel: Enough is enough: targeted eculizumab withdrawal in atypical hemolytic uremic syndrome
Auteur: Bouwmeester RN, van de Kar NCAJ, Wetzels JFM.
Magazine: Kidney International
Auteur: Bouwmeester RN, van de Kar NCAJ, Wetzels JFM.
Magazine: Kidney International
Titel: Placental passage of eculizumab and complement blockade in a newborn
Auteur: Duineveld, Caroline, Wijnsma, Kioa L., Volokhina, Elena B., van den Heuvel, L.P. (Bert), van de Kar, Nicole C.A.J., Wetzels, Jack F.M.
Magazine: Kidney International
Auteur: Duineveld, Caroline, Wijnsma, Kioa L., Volokhina, Elena B., van den Heuvel, L.P. (Bert), van de Kar, Nicole C.A.J., Wetzels, Jack F.M.
Magazine: Kidney International
Titel: Dose optimalization of subcutaneous ravulizumab is predicted to yield significant savings and to improve patient friendliness
Auteur: Ter Avest M, Langemeijer SMC, Blijlevens NMA, van de Kar NCAJ, Ter Heine R.
Magazine: British Journal of Clinical Pharmacology
Auteur: Ter Avest M, Langemeijer SMC, Blijlevens NMA, van de Kar NCAJ, Ter Heine R.
Magazine: British Journal of Clinical Pharmacology
Titel: COVID-19 vaccination and Atypical hemolytic uremic syndrome.
Auteur: Bouwmeester RN, Bormans EMG, Duineveld C, van Zuilen AD, van de Logt AE, Wetzels JFM, van de Kar NCAJ.
Magazine: Frontiers in Immunology
Auteur: Bouwmeester RN, Bormans EMG, Duineveld C, van Zuilen AD, van de Logt AE, Wetzels JFM, van de Kar NCAJ.
Magazine: Frontiers in Immunology
Titel: Eculizumab is a safe and effective treatment in pediatric patients with atypical hemolytic uremic syndrome
Auteur: Greenbaum LA, Fila M, Ardissino G, Al-Akash SI, Evans J, Henning P, Lieberman KV, Maringhini S, Pape L, Rees L, van de Kar NC, Vande Walle J, Ogawa M, Bedrosian CL, Licht C.
Magazine: Kidney International
Auteur: Greenbaum LA, Fila M, Ardissino G, Al-Akash SI, Evans J, Henning P, Lieberman KV, Maringhini S, Pape L, Rees L, van de Kar NC, Vande Walle J, Ogawa M, Bedrosian CL, Licht C.
Magazine: Kidney International
Titel: Pharmacology, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Eculizumab, and Possibilities for an Individualized Approach to Eculizumab
Auteur: Wijnsma, Kioa Lente, ter Heine, Rob, Moes, Dirk Jan A. R., Langemeijer, Saskia, Schols, Saskia E. M., Volokhina, Elena. B., van den Heuvel, Lambertus P., Wetzels, Jack F. M., van de Kar, Nicole C. A. J., Brüggemann, Roger J.
Magazine: Clinical Pharmacokinetics
Auteur: Wijnsma, Kioa Lente, ter Heine, Rob, Moes, Dirk Jan A. R., Langemeijer, Saskia, Schols, Saskia E. M., Volokhina, Elena. B., van den Heuvel, Lambertus P., Wetzels, Jack F. M., van de Kar, Nicole C. A. J., Brüggemann, Roger J.
Magazine: Clinical Pharmacokinetics
Titel: Validity of the Patient Experiences and Satisfaction with Medications (PESaM) Questionnaire
Auteur: Kimman, Merel L., Wijsenbeek, Marlies S., van Kuijk, Sander M. J., Wijnsma, Kioa L., van de Kar, Nicole C. A. J., Storm, Marjolein, van Jaarsveld, Xana, Dirksen, Carmen D.
Magazine: The patient
Auteur: Kimman, Merel L., Wijsenbeek, Marlies S., van Kuijk, Sander M. J., Wijnsma, Kioa L., van de Kar, Nicole C. A. J., Storm, Marjolein, van Jaarsveld, Xana, Dirksen, Carmen D.
Magazine: The patient
Titel: Eculizumab Dosing Regimen in Atypical HUS: Possibilities for Individualized Treatment
Auteur: Volokhina, E, Wijnsma, K, van der Molen, R, Roeleveld, N, van der Velden, T, Goertz, J, Sweep, F, Brüggemann, RJ, Wetzels, J, van de Kar, N, van den Heuvel, L
Magazine: Clinical Pharmacology and Therapeutics
Auteur: Volokhina, E, Wijnsma, K, van der Molen, R, Roeleveld, N, van der Velden, T, Goertz, J, Sweep, F, Brüggemann, RJ, Wetzels, J, van de Kar, N, van den Heuvel, L
Magazine: Clinical Pharmacology and Therapeutics
Titel: Eculizumab treatment efficiently prevents C5 cleavage without C5a generation in vivo
Auteur: Volokhina EB, Bergseth G, van de Kar NC, van den Heuvel LP, Mollnes TE.
Magazine: Blood
Auteur: Volokhina EB, Bergseth G, van de Kar NC, van den Heuvel LP, Mollnes TE.
Magazine: Blood
Titel: Proposal for individualized dosing of eculizumab in atypical hemolytic uremic syndrome: patient friendly and cost-effective
Auteur: Ter Avest M, Bouwmeester RN, Duineveld C, Wijnsma KL, Volokhina EB, van den Heuvel LPWJ, Burger DM, Wetzels JFM, van de Kar NCAJ, Ter Heine R; CUREiHUS study group.
Magazine: Nephrology, Dialysis and Transplantation
Auteur: Ter Avest M, Bouwmeester RN, Duineveld C, Wijnsma KL, Volokhina EB, van den Heuvel LPWJ, Burger DM, Wetzels JFM, van de Kar NCAJ, Ter Heine R; CUREiHUS study group.
Magazine: Nephrology, Dialysis and Transplantation
Titel: The potential of individualized dosing of ravulizumab to improve patient-friendliness of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria treatment at reduced costs
Auteur: Ter Avest M, Langemeijer SMC, Schols SEM, Burger DM, van de Kar NCAJ, Blijlevens NMA, Kievit W, Ter Heine R.
Magazine: British Journal of Clinical Pharmacology
Auteur: Ter Avest M, Langemeijer SMC, Schols SEM, Burger DM, van de Kar NCAJ, Blijlevens NMA, Kievit W, Ter Heine R.
Magazine: British Journal of Clinical Pharmacology
Titel: Sensitive, reliable and easy-performed laboratory monitoring of eculizumab therapy in atypical hemolytic uremic syndrome
Auteur: Volokhina EB, van de Kar NC, Bergseth G, van der Velden TJ, Westra D, Wetzels JF, van den Heuvel LP, Mollnes TE
Magazine: Clinical Immunology
Auteur: Volokhina EB, van de Kar NC, Bergseth G, van der Velden TJ, Westra D, Wetzels JF, van den Heuvel LP, Mollnes TE
Magazine: Clinical Immunology
Titel: Outcome of atypical haemolytic uraemic syndrome relapse after eculizumab withdrawal
Auteur: Duineveld C, Bouwmeester R, van der Heijden JW, Berger SP, van de Kar NCAJ, Wetzels JFM; Dutch aHUS Working Group.
Magazine: Clinical Kidney Journal
Auteur: Duineveld C, Bouwmeester R, van der Heijden JW, Berger SP, van de Kar NCAJ, Wetzels JFM; Dutch aHUS Working Group.
Magazine: Clinical Kidney Journal
Titel: The complement component C5 is not responsible for the alternative pathway activity in rabbit erythrocyte hemolytic assays during eculizumab treatment
Auteur: van den Heuvel LP, van de Kar NCAJ, Duineveld C, Sarlea A, van der Velden TJAM, Liebrand WTB, van Kraaij S, Schjalm C, Bouwmeester R, Wetzels JFM, Mollnes TE, Volokhina EB.
Magazine: Cellular Immunology
Auteur: van den Heuvel LP, van de Kar NCAJ, Duineveld C, Sarlea A, van der Velden TJAM, Liebrand WTB, van Kraaij S, Schjalm C, Bouwmeester R, Wetzels JFM, Mollnes TE, Volokhina EB.
Magazine: Cellular Immunology
Titel: Living Donor Kidney Transplantation in Atypical Hemolytic Uremic Syndrome: A Case Series
Auteur: Duineveld C, Verhave JC, Berger SP, van de Kar NCAJ, Wetzels JFM.
Magazine: American Journal of Kidney Disease
Auteur: Duineveld C, Verhave JC, Berger SP, van de Kar NCAJ, Wetzels JFM.
Magazine: American Journal of Kidney Disease
Titel: A new era in HUS diagnosis and treatment of a rare disease- Wijnsma K.
Beste poefschrift Nederlandse federatie Nierziekten-Nierstichting 2019
Titel: ZonMw Parel 2018
Titel: Eculizumab discontinuation in aHUS. Results of the CUREiHUS study. Bouwmeester R et al
Titel: Radiozender GL8
Auteur: interview onderzoeker N van de Kar over de CUREiHUS studie
Auteur: interview onderzoeker N van de Kar over de CUREiHUS studie
Titel: Podcast over aHUS en eculizumab
Auteur: NVN
Link: https://www.nvn.nl/nieuws/podcast-over-ahus-en-eculizumab/
Auteur: NVN
Link: https://www.nvn.nl/nieuws/podcast-over-ahus-en-eculizumab/
Titel: RTL Nieuws
Auteur: interview met R Bouwmeester
Auteur: interview met R Bouwmeester
Titel: RTL Nieuws 18 uur en 20 uur
Auteur: interview met arts-onderzoeker R Bouwmeester
Auteur: interview met arts-onderzoeker R Bouwmeester
Titel: KDIGO Complement consensus meeting, Florence , Italy , 30-9-2022 -2-10-2022
on invitation
Auteur: van de Kar N et al
Auteur: van de Kar N et al
Titel: A new era in hemolytic uremic syndrome. Diagnosis and treatment of a rare disease.
Auteur: Wijnsma KL
Auteur: Wijnsma KL
Titel: een website vóór en dóór aHUS patienten
Auteur: Bouwmeester R, van de Kar NCAJ, Renette C, de Wildt R, Altena W
Link: http://www.atypischehus.nl
Auteur: Bouwmeester R, van de Kar NCAJ, Renette C, de Wildt R, Altena W
Link: http://www.atypischehus.nl
Titel: Onderzoek gepast gebruik weesgeneesmiddelen leidt tot lagere zorgkosten
Auteur: Farma magazine
Link: http://farma-magazine.nl/onderzoek-gepast-gebruik-/
Auteur: Farma magazine
Link: http://farma-magazine.nl/onderzoek-gepast-gebruik-/
Titel: Beleidsrapport ministerie vergoeding eculizumab
Auteur: -
Link: https://zoek.officielebekendmakingen.nl/kst-29477-480.html
Auteur: -
Link: https://zoek.officielebekendmakingen.nl/kst-29477-480.html
Titel: Uitnodiging dialoogbijeenkomst in het kader van onderzoeksproject ‘Werken met onzekerheid: de rol van patiënt en zorgverlener in nieuwe datapraktijken voor verzekerde zorg‘
Auteur: olv Rik Wehrens , Bert de Graaf
Auteur: olv Rik Wehrens , Bert de Graaf
Verslagen
Samenvatting van de aanvraag
Het atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) is een zeldzame, maar zeer ernstige ziekte die op alle leeftijden voorkomt. De mortaliteit is 25% in de acute fase en meer dan 50% van de patiënten ontwikkelt end-stage renal disease. De incidentie wordt geschat op 1/2000000, met ongeveer 10 nieuwe patiënten per jaar in Nederland. Een abnormale regulatie van het complementsysteem speelt een belangrijke rol in het ontstaan van aHUS. De complementremmer eculizumab is in 2012 goedgekeurd als eerste medicijn dat effectief is in de behandeling van aHUS. Desalniettemin is de behandeling niet voor alle patiënten beschikbaar door de hoge kosten (±€500000/jaar/volwassen patiënt). Er is vrijwel geen data beschikbaar over de farmacokinetiek van het medicijn, maar het is duidelijk uit recent gepubliceerde casussen en onze eigen ervaring dat er een overdosering plaatsvindt in sommige patiënten. De data uit de trials lieten levels zien die meer dan twee keer boven de target levels lagen. We zouden dus met minder medicijn nog steeds effectief kunnen behandelen. Ook is duidelijk dat in sommige patiënten een verlenging van het interval tussen doseringen, het geven van minder eculizumab, en zelfs het staken van de behandeling mogelijk is. In dit project zal als eerste op voorafgestelde tijdspunten de concentraties van het medicijn bepaalt worden, waarna we het aantal patiënten kunnen bepalen dat de target levels behaalt. Wanneer de eculizumab levels en de daarmee geassocieerde complementinhibitie bekend zijn, kan afgebouwd worden naar de beoogde levels en kan de behandeling in een aantal patiënten mogelijk zelfs gestaakt worden. De resultaten van deze studie zullen leiden tot nieuwe richtlijnen voor de behandeling van aHUS met eculizumab. De implementatie hiervan zal een veilige en kosten-effectieve behandeling van aHUS geven. De kwaliteit van leven zal verhoogd worden en de kosten voor de behandeling van deze zeldzame ziekte zullen extreem verlaagd worden (€1.500.000 per jaar).