Patient guided dose reduction strategy of Tyrosine Kinase Inhibitors in chronic myeloid leukemia: rodeo study
Projectomschrijving
Patiëntgestuurd afbouwen van Tyrosine kinase remmers bij patiënten met chronische myeloïde leukemie: de Rodeo studie
Patiënten met chronische myeloide leukemie (CML) moeten vooralsnog levenslang dure medicijnen slikken. Dit is een grote belasting omdat de helft van de patiënten matig tot ernstige bijwerkingen ervaart. De bijwerkingen verminderen de kwaliteit van leven.
Onderzoek
In deze studie wordt een afbouwstrategie ontwikkeld en getest bij CML-patiënten waarbij de ziekte stabiel blijft maar bijwerkingen verminderen. Afbouwen houdt in dat de medicijndosis verlaagd wordt, waardoor patiënten minder pillen hoeven te gebruiken. De regie en beslissing tot dosisverlaging liggen bij de patiënt en is dus patiëntgestuurd. Beslisbomen worden ontwikkeld zodat de patiënt zelf deze keuze kan maken en er wordt ingezet op gedeelde besluitvorming.
Verwachte uitkomsten
Door de patiënt zijn/haar eigen regie te geven wordt verwacht dat de patiënt extra gemotiveerd is om het medicijngebruik te verbeteren. De ziekte blijft stabiel, bijwerkingen verminderen en de kwaliteit van leven verbetert. Ook worden de hoge medicijnkosten lager.
Verslagen
Samenvatting van de aanvraag
RESEARCH QUESTION Develop a patient guided dose reduction strategy of tyrosine kinase inhibitors in chronic myeloid leukaemia (CML) together with patients and healthcare providers; assess whether this strategy is non-inferior in maintaining therapy efficacy in CML patients compared to usual care, while reducing adverse events and medication costs, and increasing quality of life and medication adherence. HYPOTHESIS Patient guided dose reduction of tyrosine kinase inhibitors reduces adverse events while maintaining molecular response. STUDY DESIGN Prospective non-randomised non-inferiority before after study. STUDY POPULATION Adult CML patients in major or deep molecular response using tyrosine kinase inhibitors. INTERVENTION The patient guided dose reduction strategy will be developed by patients and healthcare providers based on their concerns and needs and likely includes a patient decision aid. Haematologists select eligible patients for trial participation and incorporate decision aid(s) and shared decision making during consults to enable patients to decide on dose reduction. Consenting patients can determine the extent of dose reduction (50% maximum in 1 or 2 steps) by shared decision making and will be carefully monitored on adverse events and therapy efficacy. Patients can report adverse events, communicate with physicians, and monitor their therapy using an existing CML eHealth platform. OUTCOME MEASURES Proportion of patients with loss of major molecular response at 6 and 12 months after dose reduction; difference in proportion of patients with adverse events, quality of life and adherence before and after dose reduction; progression free survival; proportion of patients willing to lower the dose; cost-effectiveness of the intervention. SAMPLE SIZE/DATA-ANALYSIS In total 106 patients are needed based on a 19% non-inferiority margin. Outcomes before and after dose reduction for participating patients will be statistically compared.