Precies & Persoonlijk: Een efficiënte aanpak voor de ontwikkeling van gepersonaliseerde RNA-therapi

Precies en persoonlijk: van zeldzame genetische diagnose naar gepersonaliseerde therapie
Kleine foutjes in een gen kunnen soms grote gevolgen hebben, zoals onbehandelbare epilepsie. RNA‑therapie op maat kan in sommige gevallen de ziekmakende kopie van het gen heel precies uitschakelen. De ontwikkeling van RNA-therapie is nu nog duur en kost veel tijd. Door de therapie te richten op veelvoorkomende stukjes (SNP’s) in het ziekmakende gen en bestaande (stamcel)modellen te gebruiken, willen onderzoekers behandelingen sneller en voor meer mensen toegankelijk maken. Zo leidt erfelijkheidsonderzoek niet alleen tot een diagnose, maar ook tot een persoonlijke behandeling.