Predicting Early Treatment Free Remission Eligibility in Chronic Myeloid Leukemia

Chronische myeloïde leukemie (CML) is een kwaadaardige bloedziekte die met medicatie onderdrukt kan worden, maar niet genezen. De medicatie geeft echter chronische bijwerkingen en is duur. Sommige patiënten kunnen ondanks kleine ziekteresten de behandeling stoppen zonder terugkeer van de leukemie. 

Studie

Het doel van de studie was te bepalen of de nieuwe digitale druppel PCR (ddPCR) meettechniek op het 'BCR‑ABL1‑fusiegen' de beschikbare informatie kan verbeteren zodat eerder en beter voorspeld kan worden of een medicatiestop kan worden ingezet.

Uitkomsten

Deze studie heeft aangetoond dat de nieuwe meettechniek geschikt is voor ultragevoelige ziektedetectie bij CML en kan bijdragen aan het besluit om wel of niet eerder veilig een medicatiestop in te zetten. 
De ddPCR meting is inmiddels beschikbaar gesteld in Nederland en kan gebruikt worden in de keuze om tot een medicatiestoppoging over te gaan. Dit draagt bij een optimale inzet van medicatie voor CML.
 

Samenvatting bij aanvang studie

Chronische myeloïde leukemie is een kwaadaardige bloedziekte die met medicatie duurzaam te onderdrukken is, zonder echte genezing te geven. Daarbij is de medicatie duur en geeft deze vaak chronische bijwerkingen.

Uiteindelijk kan bij patiënten met langdurig sterk onderdrukte ziekte in ongeveer de helft van gevallen de behandeling gestopt worden zonder terugkeer van de leukemie. Het is echter niet goed bekend op welk moment een patiënt een succesvolle medicatiestop mag verwachten en voorspellende testen zijn daarom dringend gewenst.

Onderzoek

Met een nieuwe zeer gevoelige moleculaire techniek, digitale druppel PCR, kan met grote precisie de hoeveelheid resterende leukemiecellen worden gemeten. Dit blijkt een goede voorspellende test voor een succesvolle medicatiestop.

Verwachte uitkomst

In het huidig project wordt deze test voor het eerst in Nederland beschikbaar gemaakt. Daarnaast zullen ook nieuwe mogelijk voorspellende testen geëvalueerd worden.