Mobiele menu

Prime-editing in human induced pluripotent stem cells to cure the genetic basis of laminopathies.

Er zijn meer dan 500 veranderingen in het DNA, mutaties, beschreven in het LMNA gen. Samen zijn die verantwoordelijk voor het ontstaan van 12 verschillende ernstige ziektes. De droom van onderzoekers en patiënten is natuurlijk om deze ziektes te genezen, wat mogelijk is door het DNA te corrigeren. 

In 2019 is hiervoor een nieuwe techniek ontwikkeld, prime-editing, die en goed werkt in alle celtypes en bijna geen foutjes maakt bij de correctie. Helaas is deze techniek op dit moment alleen geschikt om 1 specifieke mutatie met 1 set componenten te corrigeren. Hierdoor zou voor iedere specifieke mutatie het dure en tijdrovende proces voor ontwikkeling van een therapie doorlopen moeten worden. 

Ik denk dat het mogelijk is deze techniek enigszins aan te passen, waardoor we met dezelfde set componenten meerdere mutaties (ongeveer 40) aan kunnen passen. In dit project ga ik deze hypothese testen op een specifieke locatie in het LMNA gen.

Kenmerken

Projectnummer:
04510012110039
Looptijd: 100%
Looptijd: 100 %
2023
2024
Gerelateerde subsidieronde:
Projectleider en penvoerder:
dr. A.J.M. Tijsen PhD
Verantwoordelijke organisatie:
Amsterdam UMC Locatie AMC