Prioritizing and designing outcomes research: the role of value of information analysis
Producten
Verslagen
Eindverslag
VOI (Value-of-Information) analyse wordt in de literatuur beschouwd als een belangrijk onderdeel van de beslissing over vergoeding van nieuwe geneesmiddelen en het prioriteren van vervolgonderzoek. In dergelijke analyses worden de kans dat een verkeerde beslissing genomen wordt en de omvang van het verlies indien de verkeerde beslissing genomen wordt gecombineerd om zo te schatten wat de beleidsmaker bereid zou moeten zijn te betalen voor het elimineren van alle onzekerheid. Men kan zich afvragen wat de waarde van dergelijk onderzoek is voor Nederlandse beleidsmakers in de context van de beleidsmaatregel dure geneesmiddelen. Met deze beleidsmaatregel hebben de Nederlandse autoriteiten voor het eerst het concept van voorlopige vergoeding geïntroduceerd. Een duur intramuraal geneesmiddel kan voor vergoeding in aanmerking komen indien op het moment van de aanvraag een indicatie van de kosten-effectiviteit gegeven wordt en een plan gepresenteerd wordt voor uitkomstenonderzoek gedurende 4 jaar. Na 4 jaar moet een nieuwe kosten-effectiviteitsstudie gepresenteerd worden. In deze situatie kan VOI analyse wellicht de kritische parameters identificeren die gedurende de periode van voorlopige vergoeding onderzocht dienen te worden. Hierbij doen zich echter interessante methodologische vragen voor. Onze studie heeft geresulteerd in duidelijke aanbevelingen in welke situaties een VOI analyse nodig is en in welke gevallen standaard gevoeligheidsanalyses volstaan, om zo te vermijden dat analyses gedaan worden die geen enkele impact zullen hebben op het beslissingsproces. Verder hebben we onderzocht hoe het model bij aanvraag ontwikkeld moet worden om zinvolle VOI analyse te kunnen doen; dat wil zeggen, welke extra parameters moeten in dat model meegenomen worden om de additionele onzekerheden die gepaard gaan met uitkomstenonderzoek te omvatten. Tot slot hebben we aan de hand van voorbeeldstudies geillustreerd hoe “value-of-sample”-analyse gebruikt kan worden om de benodigde steekproefomvang in het uitkomstenonderzoek te optimaliseren.
VOI (Value-of-Information) analyse wordt in de literatuur beschouwd als een belangrijk onderdeel van de beslissing over vergoeding van nieuwe geneesmiddelen en het prioriteren van vervolgonderzoek. In dergelijke analyses worden de kans dat een verkeerde beslissing genomen wordt en de omvang van het verlies indien de verkeerde beslissing genomen wordt gecombineerd om zo te schatten wat de beleidsmaker bereid zou moeten zijn te betalen voor het elimineren van alle onzekerheid. Men kan zich afvragen wat de waarde van dergelijk onderzoek is voor Nederlandse beleidsmakers in de context van de beleidsmaatregel dure geneesmiddelen. Met deze beleidsmaatregel hebben de Nederlandse autoriteiten voor het eerst het concept van voorlopige vergoeding geïntroduceerd. Een duur intramuraal geneesmiddel kan voor vergoeding in aanmerking komen indien op t=0 (d.w.z. op het moment van de aanvraag) een indicatie van de kosten-effectiviteit gegeven wordt en een plan gepresenteerd wordt voor uitkomstenonderzoek gedurende 4 jaar. Na 4 jaar moet een nieuwe kosten-effectiviteitsstudie gepresenteerd worden. In deze situatie kan VOI analyse wellicht de kritische parameters identificeren die gedurende de periode van voorlopige vergoeding onderzocht dienen te worden. Hierbij doen zich echter interessante methodologische vragen voor.
De onderhavige studie heeft tot doel tot duidelijke aanbevelingen te komen in welke situaties een VOI analyse nodig is en in welke gevallen standaard gevoeligheidsanalyses volstaan, om zo te vermijden dat analyses gedaan worden die geen enkele impact zullen hebben op het beslissingsproces. Verder willen we aanbevelingen doen hoe het t=0 model ontwikkeld moet worden om zinvolle VOI analyse te kunnen doen; dat wil zeggen, welke extra parameters moeten in het t=0 model meegenomen worden om de additionele onzekerheden die gepaard gaan met uitkomstenonderzoek te omvatten. Tot slot zullen we aan de hand van voorbeeldstudies illustreren hoe “value-of-sample”-analyse gebruikt kan worden om de benodigde steekproefomvang in het uitkomstenonderzoek te optimaliseren.