Mobiele menu

Quality of life, gross motor function, and actual everyday physical activity level in children with spastic Cerebral Palsy: (cost)effectiveness of combined treatment with multilevel botulinum-toxin injections and intensive functional physiotherapy.

Kinderen met spastische cerebrale parese hebben vaak problemen met het (dagelijks) functioneren. Sinds ongeveer 20 jaar zijn botulinetoxine injecties (BtA, met narcose) en aansluitend intensieve fysiotherapie (iFT) vaak eerste behandelkeuze. Het toxine/gif blokkeert tijdelijk spastische spieren waardoor fysiotherapeuten (mogelijk beter) met kinderen kunnen oefenen.
De meerwaarde van deze belastende en dure BtA-injecties is nog niet aangetoond. Daarom is de (kosten-)effectiviteit van gecombineerde BtA+iFT behandeling ten opzichte van alleen iFT onderzocht.

Resultaten
De uitkomsten kwaliteit van leven, grof motorisch functioneren en dagelijkse fysieke activiteit stonden centraal. Vergelijking van effecten na 12 weken liet zien dat BtA geen meerwaarde heeft voor verbetering van de genoemde uitkomsten, terwijl de behandeling wel duurder is. Aanbeveling is terughoudendheid in keuze voor BtA bij hulpvragen op deze gebieden omdat BtA+iFT op groepsniveau niet kosteneffectief is, vergeleken met alleen iFT.

Richtlijn

Bekijk de bijbehorende richtlijn in de FMS Richtlijnendatabase

Dit project heeft een vervolg gekregen in 'Implementatie resultaten SpaceBop doelmatigheidsonderzoek:(kosten)effectiviteit van botulinetoxine injecties in een gecombineerd behandeltraject van botulinetoxine injecties gevolgd door een periode intensieve functionele fysiotherapie' (projectnr. 1709950031)

In de media

‘Botulinetoxine bij cerebrale parese: wees kritisch’: Belastende injecties lijken kind weinig te baten (Mediator 19, sep 2016)

Verslagen


Eindverslag

In de kinderrevalidatie zien we veel kinderen met een spastische cerebrale parese (CP). Spastische CP is een aandoening waarbij een deel van de hersenen door beschadiging niet of anders functioneert dan normaal. CP uit zich heel verschillend, maar kenmerkend gevolg van de beschadiging is problemen met het (dagelijks) functioneren. Vooral het (voort)bewegen, het lopen, is daarbij vaak beperkend. De ernst van de CP wordt uitgedrukt met het ‘GMFCS-systeem’; een classificatie gebaseerd op het motorisch functioneren, welke oploopt van GMFCS-1 (mild) tot GMFCS-5 (zeer ernstig).

Sinds 15-20 jaar zijn botulinetoxine injecties (BtA, onder narcose) met aansluitend een periode intensieve fysiotherapie (iFT) vaak eerste keuze in de behandeling van spastische CP. Het toxine (gif geproduceerd door bacteriën) blokkeert de zenuw-spier-overgang van geïnjecteerde spieren waardoor de spasticiteit tijdelijk minder wordt. Hoofddoel van BtA+iFT combinatie behandeling bij kinderen met GMFCS1-3 is verbeteren van (dagelijks) functioneren. Effecten van BtA houden ongeveer 3 maanden aan. Deze periode benutten kinderfysiotherapeuten door met het kind intensief kracht en functie van de benen te trainen. BtA behandeling is duur en ook belastend omdat het toxine onder narcose wordt geïnjecteerd. Bij de meeste kinderen wordt de behandeling meerdere keren herhaald gedurende de basisschool periode.

Eerder onderzoek naar behandeleffecten van BtA heeft duidelijk gemaakt dat gecombineerde BtA+iFT behandeling werkzamer is dan af en toe fysiotherapie. BtA+iFT is werkzamer voor behandeluitkomsten zoals spierfunctie, motoriek, kwaliteit van lopen, en (door ouders) ervaren mobiliteit van (hun) kind. Ander onderzoek heeft laten zien dat ook alleen iFT werkzamer is dan af en toe fysiotherapie voor vergelijkbare behandeluitkomsten. We wisten dus al dat iFT met of zonder BtA injecties in ieder geval effectiever is dan laag intensieve of geen therapie. Maar het bleef onduidelijk wat precies de (meer)waarde is van de BtA injecties in de combinatie behandeling. Ook was de effectiviteit van BtA+iFT behandeling nog nooit uitgedrukt in (verbetering van) het daadwerkelijke activiteiten niveau in de dagelijkse leefsituatie van kinderen met CP. Terwijl dat juist vaak ultiem behandeldoel is.

In deze studie hebben wij daarom de effectiviteit en de kosten-effectiviteit (ook wel doelmatigheid genoemd) van twee behandelingen met elkaar vergeleken. Een groep kinderen met spastische CP heeft BtA+iFT behandeling gehad: BtA injecties in de spastische beenspieren met daarna gedurende 12 weken een intensief functioneel oefenprogramma bij de eigen kinderfysiotherapeut (gebaseerd op de meest actuele wetenschappelijke inzichten, 3x per week 45-60 minuten therapie). Een andere groep kinderen heeft alleen-iFT behandeling gehad: alleen het zojuist beschreven oefenprogramma van 12 weken (dus GEEN BtA injecties). De belangrijkste uitkomstmaten waren: 1) het daadwerkelijke activiteiten niveau van de kinderen (dus wat het kind ‘doet’), gemeten met speciale meetkastjes die ze een aantal dagen thuis overdag hebben gedragen, 2) de (gezondheid gerelateerde) kwaliteit van leven, gemeten via vragenlijsten aan kinderen zelf en hun ouders/verzorgers, en 3) het grof motorisch functioneren, gemeten met het observatie-instrument GMFM waarbij de capaciteit van het kind wordt gescoord (dus wat het kind ‘kan’). Deze uitkomstmaten zijn samen met een aantal secundaire uitkomstmaten voor de start van de behandeling gemeten, na afsluiting van de 12-weekse iFT periode en nog eens 12 weken daarna. De vragenlijsten voor kwaliteit van leven zijn iedere 4 weken afgenomen. Economische evaluatie is gedaan vanuit maatschappelijk perspectief, waarbij gezondheidszorgkosten en patiëntenkosten zijn meegenomen.

De scores in de BtA+iFT en alleen-iFT groep voor en (direct) na afsluiting van de iFT periode werden vervolgens met (geavanceerde) statistische technieken geanalyseerd. Uit deze analyses bleek dat toevoeging van BtA in

De korte naam van het project is SPACE BOP, dit staat voor ‘SPastic cerebral palsy; Cost Effectiveness of BOtulinumtoxin injections and intensive Physiotherapy’. Het onderzoek richt zich op kinderen in de basisschoolleeftijd met een spastische Cerebrale Parese (CP). Deze kinderen krijgen de laatste jaren steeds vaker een combinatie behandeling met botuline-toxine injecties (onder narcose) gevolgd door een periode van intensieve functionele oefentherapie. Doel van de behandeling is om het dagelijks functioneren te behouden of te verbeteren. Het is echter nog onduidelijk wat precies de meerwaarde van de (dure en belastende) botuline-toxine injecties is in deze combinatie behandeling voor het dagelijks functioneren van een kind met CP. Het hoofddoel van de studie is dan ook om meerwaarde van de botuline-toxine injecties te bepalen zowel in klinisch als in economisch opzicht. Daarom worden 2 behandelingen met elkaar vergeleken: een groep kinderen krijgt botuline-toxine injecties in de beenspieren en volgt daarna 12 weken lang een intensief oefenprogramma bij de kinderfysiotherapeut (3 uur per week). De andere groep kinderen krijgt alleen het oefenprogramma bij de kinderfysiotherapeut, dus GEEN injecties onder narcose. Loting bepaald in welke groep kinderen komen. We doen een aantal metingen voor, tijdens en na het behandeltraject, dit is voor alle kinderen en hun verzorgers die deelnemen aan de studie hetzelfde (loopanalyse, vragenlijsten, motoriek testjes etc). Op dit moment (juni 2010) doen nog maar 8 deelnemers mee: de instroom verloopt erg moeizaam door de loting. Wij zijn dan ook druk bezig om nog meer revalidatieartsen te benaderen om ook in andere centra voor revalidatie deelnemers te gaan werven. Ook zijn we in overleg met ZonMW om de loting niet te doen voor een deel van de kinderen en ze de behandeling van voorkeur te geven.

Kenmerken

Projectnummer:
170995003
Looptijd: 100%
Looptijd: 100 %
2009
2015
Onderdeel van programma:
Gerelateerde subsidieronde:
Projectleider en penvoerder:
Dr. J.B.J. Bussmann PhD
Verantwoordelijke organisatie:
Erasmus MC