Reducing the incidence of painful crisis in patients with sickle cell disease

Samenvatting afronding project

Helpt het antioxidant n-acetylcysteïne (NAC) bij patiënten met sikkelcelziekte (SCZ) om het aantal pijnklachten te verminderen?

SCZ is een erfelijke vorm van bloedarmoede die voorkomt bij mensen van Afrikaanse
afkomst. Naast andere klachten hebben deze patiënten last van ernstige pijnaanvallen
waarvoor vaak ziekenhuisopname vereist is.
Eerder onderzoek bij SCZ liet zien dat het antioxidant NAC de ziekteactiviteit in het bloed
deed dalen. NAC staat bovendien bekend als een zeer veilig middel. Met dit placebogecontroleerde
onderzoek hebben is daarom uitgezocht of dagelijks gebruik van NAC ook tot
minder pijnklachten leidt bij SCZ.

Resultaten

De resultaten van dit onderzoek lieten geen positief effect van NAC zien op pijnklachten bij
SCZ. Echter, als we in een subgroep van deelnemers keken die de medicatie heel trouw
hadden geslikt, dan was hier mogelijk wel een positief effect te zien. Vervolgonderzoek moet
nu aantonen hoe we NAC verder zouden kunnen gebruiken in de behandeling van SCZ.

Samenvatting start project

Sikkelcelziekte is een chronische, erfelijke vorm van bloedarmoede die voorkomt bij mensen van Afrikaanse afkomst. Patiënten met deze ziekte hebben regelmatig last van ernstige pijnaanvallen (“pijnlijke crisen”) waarvoor vaak ziekenhuisopname vereist is. Hoofdgedachte
Recent is het aangetoond dat celschade door zuurstofradicalen een rol speelt in het ontstaan van deze pijnlijke crisen. In twee pilotstudies bleek verder dat gebruik van het antioxidant N-Acetylcysteïne de ziekte-activiteit in het bloed doet dalen maar mogelijk ook het aantal crisen kan verminderen. N-Acetylcysteïne staat bekend als veilig middel met vrijwel geen bijwerkingen. Doel
In een placebo-gecontroleerd onderzoek in 4 ziekenhuizen in Nederland willen wij uitzoeken of dagelijks gebruik van N-Acetylcysteïne gedurende 6 maanden inderdaad tot minder pijnklachten leidt. Wat levert het op?
Als de werkzaamheid kan worden aangetoond, kan dat naast vermindering van pijnklachten ook leiden tot een betere kwaliteit van leven en een vermindering van maatschappelijke kosten bij deze aandoening.