RiboFlux – een alles-in-1 apparaat voor de schaalbare, cGMP productie van xRNA medicijn producten
De noodzaak van betaalbare en effectievere geneesmiddelen in de vergrijzende samenleving neemt toe. Messenger RNA kan een waardvol geneesmiddel zijn. Messenger RNA (mRNA) is een lichaamseigen boodschapper molecuul dat genetische instructies uit het eigen DNA doorgeeft aan de eiwitfabrieken in het lichaam, welke vanuit daar het lichaam opbouwen en onderhouden.
Lab geproduceerd mRNA kan als tijdelijke vervanging of uitbreiding van het lichaamseigen mRNA dienen en zo biologische processen versterken, zoals de afweer, bestrijding van kanker, de groei en onderhoud van specifieke organen, en nog veel meer.
Messenger RNA is lastig zuiver te produceren. Veelbelovende ontwikkelingen in het lab, voor bijvoorbeeld de bestrijding van kanker, nierziekte of immunologische aandoeningen, bereiken daardoor vaak de patiënt niet, of met vertraging.
Doel
Dit project ontwikkelt een apparaat dat in een gesloten system een flexibele hoeveelheid (geformuleerd) mRNA kan maken. Dit apparaat werkt (vrijwel) volledig automatisch en levert medicinale kwaliteit. Hierdoor hebben academische groepen en startups, al vroeg in het ontwikkelproces, toegang tot medicinale kwaliteit mRNA. Hierdoor kan er sneller, kosten-effectiever en eerlijker geneesmiddel ontwikkeling gedaan worden, met de patiënt als de grote winnaar.
Aanpak
RiboPro ontwikkelt een zelfstandig apparaat dat in staat is om een gedefinieerde hoeveelheid mRNA in een microfluidische chip te maken. Deze chip wordt gemaakt van plastic en bevat kanaaltjes om de enzymatische processen, waarmee mRNA gemaakt wordt, precies te beïnvloeden en de kwaliteit direct te testen. De werking van het apparaat wordt gevalideerd door de geproduceerde mRNA te testen op kwaliteit en functionaliteit. RiboPro ondersteunt de gebruikers om het mRNA medicijn verder te ontwikkelen richting de kliniek, in samenwerking met Pivot Park.
Samenwerkingspartners
RiboPro heeft een langdurig samenwerkingsverband met het RadboudUMC op het gebied van mRNA onderzoek en medicijn ontwikkeling. Deze relatie levert diepgaande en innovatieve kennis op het gebied van mRNA-gebaseerde geneesmiddelen, welke gebruikt wordt om de machine perfect op (toekomstige) gebruikersbehoeften aan te sluiten.
Samenwerkingspartner Mercurna levert klinische en gebruikersinzichten op vanuit een start-up perspectief.
Voor de beta-testen en de exploitatie is de langdurige samenwerking met het PivotPark bijzonder waardevol door directe, nauwe toegang tot de daar geconcentreerde geneesmiddelontwikkelaars.
Verwachte resultaten
Het project ontwikkelt een industrieel toepasbare machine, welke microfluidische chips gebruikt om van kleine (vroeg onderzoek) tot grote (klinisch onderzoek) hoeveelheden mRNA te maken. Het project produceert tot aan 10 mRNA producten en onderzoekt de kwaliteit daarvan. Op basis van deze ervaringen opent er een toegankelijke kleinschalige productiefaciliteit voor Nederlandse academische en startup groepen.
Overig
RiboPro heeft al een prototype apparaat ontwikkeld en de kwaliteit van het geproduceerde mRNA bewezen. Met dit project worden functies, zoals geïntegreerde, automatische kwaliteitscontrole ingebouwd, waardoor gebruik niet voorbehouden is aan experts, maar toegankelijk gemaakt wordt voor andere geneesmiddelontwikkelaars, zoals academische groepen en start-ups.