Rituximab in life threatening therapy resistant progressive interstitial pneumonitis
Samenvatting na afronding
Dit onderzoek gaat over de toegevoegde waarde van de behandeling met het antilichaam rituximab bij patiënten met een zeldzame ernstige longaandoening waarbij standaard medicijnen niet hebben gewerkt.
Onderzoek
Naast het meten van de effecten van deze nieuwe behandeling is ook gezocht naar voorspellers voor het effect. Dit laatste is gedaan met een scan met radioactief gemaakt rituximab om in beeld te brengen in hoeverre het geneesmiddel naar de plaats van werking gaat.
Resultaten
In deze studie hebben uiteindelijk 20 patiënten volledig geparticipeerd. Bij 15 patiënten was sprake van stabilisatie of zelfs verbetering van de symptomen. Bij patiënten met verbetering van symptomen werd een significante +15% toename van de longfunctie waargenomen. De scans toonden verschillen tussen patiënten, maar deze verschillen bleken niet voorspellend voor de grootte van het effect. Vervolgonderzoek zal nodig zijn om te kunnen uitmaken welke patiënten de grootste kans op effect hebben.
Samenvatting bij start
Dit onderzoek gaat over patiënten met een ernstige, zeldzame longziekte. Er is dan tegelijkheid een storing in het afweersysteem alsook een longziekte. De ziekte verbetert niet op standaard afweerremmende medicijnen zoals prednisolon. Longtansplantatie kan een oplossing bieden, maar deze behandeling is helaas niet alijd mogelijk, vanwege het beperkte aanbod van longdonoren, maar ook vanwege de ziekte zelf.
Een veelbelovende nieuwe behandeling door middel van anti-lichamen zou het ziekteproces kunnen afremmen of zelfs stoppen. In sommige gevallen is er zelfs kans op verbetering, wegens eerder positieve resultaten bij ziekten als reuma. Een verbetering van de ziekte zou kunnen betekenen dat longtransplantatie niet meer nodig is. Verder worden slimme technieken gebruikt om meer inzicht te krijgen in het ziekteproces en om te voorspellen welke patiënten het meest baat hebben bij de anti-lichaambehandeling.
Verslagen
Eindverslag
Dit onderzoek gaat over de toegevoegde waarde van de behandeling met het antilichaam rituximab in patiënten met een zeldzame ernstige longaandoening waarbij standaard medicijnen niet hebben gewerkt. Naast het meten van de effecten van deze nieuwe behandeling is ook gezocht naar voorspellers voor het effect. Dit laatste is gedaan met een scan met radioactief gemaakt rituximab om in beeld te brengen in hoeverre het geneesmiddel naar de plaats van werking gaat. In deze studie hebben uiteindelijk 20 patiënten volledig geparticipeerd. In 15 van de patiënten was sprake van stabilisatie of zelfs verbetering van de symptomen. Bij patiënten met verbetering van symptomen werd een significante +15% toename van de longfunctie waargenomen. De scans toonden verschillen tussen patiënten, maar deze verschillen bleken niet voorspellend voor de grootte van het effect. Vervolgonderzoek zal nodig zijn om te kunnen uitmaken welke patiënten de grootste kans op effect hebben.
De studie gaat over een zeldzame groep patiënten met een ziekte van het immuunsysteem waarbij een vorm van longfibrose ontstaat. In de praktijk blijken standaard ontstekingsremmende medicijnen in deze groep minder effectief te zijn en daarom zijn nieuwe behandelingsmogelijkheden hard nodig. Patiënten die hiervoor in aanmerking komen krijgen in de studie het geregistreerd medicijn genaamd rituximab. Dat is een anti-lichaam die ook wordt toegepast in de behandeling van onder andere reumatoïde artritis en SLE. Men hoopt dat deze behandeling, die specifiek gericht is tegen cellen in het afweersysteem, het ziekteproces afremt of zelfs (onverwachts) verbetert.
Uit voorgaande studies met rituximab lijkt een verbeterend effect in ongeveer de 2/3e van de patiënten te bestaan. Echter, in de overige 1/3e deel was er geen effect. Om dit verschil in effect te begrijpen is er innovatief onderzoek nodig. In de studie wordt het bloed gedetailleerd onderzocht op een breed aantal immuuncellen en ontstekingseiwitten. Door middel van nieuwe scantechnieken is het mogelijk om rituximab te labelen zodat het mogelijk wordt om het medicijn in de longen aan te tonen. Het verschil in opname van het medicijn in de longen tussen verschillende patiënten zou tot nieuwe inzichten kunnen leiden in waarom rituximab effect heeft of niet. Mits succesvol, zou dit in de toekomst kunnen betekenen dat patiënten niet meer met de onzekerheid zitten of het middel wel of geen effect gaat hebben.